低级别上尿路上皮癌(LG-UTUC)首个非手术疗法！美国FDA批准Jelmyto(丝裂霉素凝胶)，完全缓解率58%
2020年04月17日讯 /生物谷BIOON/ --UroGen制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已快速批准Jelmyto（mitomycin，丝裂霉素）肾盂肾盏凝胶制剂，这是一种首创的（first-in-class）药物，用于治疗成人低级别上尿路上皮癌（LG-UTUC）。Jelmyto通过优先审查程序获得批准，此前还被授予了突破性药物资格（B
国产PD-1疗法！百济神州百泽安®联合化疗一线治疗非鳞肺癌(NSCLC)III期临床获得成功！
2020年04月14日讯 /生物谷BIOON/ --百济神州（BeiGene）近日宣布，评估抗PD-1疗法百泽安®（tislelizumab，替雷利珠单抗注射液）联合培美曲塞（pemetrexed）及铂类化疗一线治疗非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的III期临床试验达到了主要终点。在一项计划的中期分析中，经独立评审委员会（IRC）评估，与培美曲
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab II/III期项目因非致命血栓事件暂停！
2020年03月19日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，血友病创新疗法concizumab III期项目中的2项临床试验（EXPLORER 7、8）、II期项目中的一项临床试验（EXPLORER 5）已暂停。这3项临床试验均在调查concizumab用于A型血友病和B型血友病患者的预防性治疗，无论其抑制剂状态如
亨廷顿舞蹈症“首个疾病修饰疗法”！罗氏反义RNA疗法tominersen I期试验暂停，III期不受影响！
2020年03月09日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日暂停了tominersen（RG6042，前称IONIS-HTTRx）的一项I期临床试验，该药是一款来源于Ionis制药公司的反义RNA药物，用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。暂停患者入组的原因是发生了2例与药物无关的鞘内导管相关感染。2017年12月
AJP：关键非编码RNA分子促进皮肤癌恶化
在最近一项研究中，图尔库大学、中心医院和西方癌症中心（FICAN West）的研究人员发现了一种新的RNA分子PRECSIT，它参与调节了皮肤鳞状细胞癌的生长和侵袭过程。将来，PRECSIT可能会成为检测快速进展或扩散的鳞状细胞癌的新标志物，以及有可能成为新疗法的靶标。
亨廷顿舞蹈症“疾病修饰疗法”！罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格！
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予该公司研究性药物RG6042（前称IONIS-HTTRx）孤儿有资格（ODD），用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。RG6042是一种反义RNA药物，已被证实可减
研究发现系统性红斑狼疮易感长非编码基因SLEAR
系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus，SLE）是一种自身免疫疾病，好发于育龄期女性，男女发病率之比约为1：9，中国的患病率约为31-70/10万。一般认为SLE的发生与遗传因素、环境因素及其交互作用均相关，其中遗传因素发挥重要作用。全基因组关联研究（GWAS）共发现超过100个与SLE易感性相关的单个核苷酸多态性（SNPs
CD20靶点自体CAR-T细胞疗法！MB-106治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤I/II期临床，首例患者完全缓解！
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，在一项正在进行中的I/II期临床试验（NCT03277729）中，接受最低起始剂量的优化MB-106（CD20靶向自体CAR-T细胞疗法）制造工艺治疗的第一例患者已达到了完全
国产抗PD-1疗法！百济神州百泽安®一线治疗鳞状非小细胞肺癌III期临床提前达到主要终点！
2020年01月22日讯 /生物谷BIOON/ --百济神州（BeiGene）是一家处于商业阶段的生物医药公司，专注于用于癌症治疗的创新型分子靶向和肿瘤免疫药物的开发和商业化。近日，该公司宣布，其抗PD-1抗体百泽安®（替雷利珠单抗）联合两种化疗方案用于一线治疗鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的关键3期临床试验，在计划的期中分析中，经独立评审委员会（I
Cell：染色体外非编码DNA促进神经胶质瘤发生
2019年11月23日 讯 /生物谷BIOON/ --致癌基因通过不断的自我复制，产生足够能力将正常细胞转变为癌细胞。长期以来，科学家一直注意到，当致癌基因不断复制时，它们还会从拷贝中提取出一些额外的DNA。但是，目前尚不清楚额外的DNA是否有助于癌症的发生于发展。 近日，加州大学圣地亚哥分校医学院和凯斯西储大学医学院的研究人员使用人胶质母细胞瘤脑肿瘤样品，表明所有这些额外的DNA对于维