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Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

2024工博会现场:AI+生物发展如何?凯赛生物、分子之心联袂交出答卷

2024工博会上,分子之心带来两大生物经济领域的AI基础设施——AI蛋白质基础大模型NewOrigin、AI蛋白质优化设计平台MoleculeOS。

2024-09-27

Nat Biotechnol:利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点,有望开发出安全高效的基因疗法

逆转录转座子是 DNA 片段,当转录为 RNA 时,它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环,这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。

2024-02-26

Front Microbiol:经历过歧视的个体体内含有更多的促炎性细菌,并且肠道微生物组的基因活性也有所改变

来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们通过研究发现,相比没有经历过歧视的个体而言,经历过歧视的个体机体中含有促炎性的细菌以及与前者不同的肠道微生物组基因活性。

2024-11-18

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Science:发现大麦合成有毒生物碱禾草碱的第二个关键基因

在一项新的研究中,来自德国莱布尼茨植物遗传与作物研究所和汉诺威莱布尼茨大学的研究人员发现了第二个基因(AMI 合酶,HvAMIS),并发现这两个基因位于同一条染色体的附近。

2024-04-28

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15