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基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善

作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。

2023-09-11

辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定

FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万,年龄在18岁或以下的儿童,严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券(PRV)

2023-08-08

舒易来团队综述遗传性耳聋基因治疗的进展、前景及挑战

内耳基因治疗的不断发展为遗传性耳聋的治疗提供了新的希望,并为其他遗传性疾病的治疗提供了新的借鉴。

2023-11-03

J Dent Res:新研究成功绘制牙髓干细胞和牙周膜干细胞的基因组图谱

在一项新的研究中,来自美国牙医协会福赛斯研究所(ADA Forsyth Institute)和北卡罗来纳大学教堂山分校的研究人员利用单细胞转录组分析,成功绘制了牙髓干细胞(dental pulp st

2024-01-17

Nature子刊:戴俊彪团队构建全基因组SCRaMbLE重排酵母,加速菌株快速进化

该研究成功构建了一个包含83个分布在16条染色体上的loxPsym位点的工程酵母菌株,并以此为研究对象,通过对SCRaMbLE之后所得菌株进行高通量测序及染色体结构分析。

2024-02-02

研究发现,可激活癌症保护基因

阿司匹林及其衍生物可用于治疗p53缺失的肿瘤中激活miR-34a和miR-34b/c,用于治疗此类病例。

2023-11-07

迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验

2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞

2023-12-11

Nat Neurosci:揭示SYNGAP1基因在早期的大脑发育中起着重要作用

人类基因SYNGAP1的变体是自闭症谱系障碍(ASD)的最高风险因素之一。在一项新的研究中,来自美国南加州大学等研究机构的研究人员发现SYNGAP1基因对大脑发育的影响以前从未被人们意识到。他们展示了

2023-11-27

Nature:通过全球宏基因组分析,将已知的蛋白家族数量翻倍

想象一下,科学家们用手电筒探索一个黑暗的房间,却只能清楚地辨认出光束范围内的东西。说到微生物群落,他们历来无法看到光束之外的东西---更糟糕的是,他们甚至不知道这个房间有多大。

2023-10-19

Science:全基因组遗传筛选揭示了人类色素沉着的决定因素

斯坦福大学Joanna Wysocka团队在Science 在线发表题为“A genome-wide genetic screen uncovers determinants o

2023-10-16