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《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力

这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。

2024-01-26

研究揭示三维基因组拓扑相关结构域边界的CTCF组织规律

该研究首次解析了三维基因组TAD边界处朝向TAD外CTCF位点的重要生物学功能,揭示了TAD边界CTCF位点的组织架构规律,为阐明TAD边界处成簇CTCF位点的绝缘功能提供了新的思路。

2023-12-17

诺华继续投入,向Voyager预付款1亿美元,开发两款AAV基因疗法

诺华将获得 Voyager 专有的RNA驱动的TRACER衣壳发现计划以及特定AAV衣壳的开发权益

2024-01-03

揭示MSL2确保哺乳动物双等位基因表达机制

你有没有想过,为什么我们的细胞中每条染色体都有两个拷贝?在繁殖过程中,我们从父母那里各得到一个拷贝。这意味着,我们也从每条染色体或每对父母那里获得了每个基因的两个拷贝或等位基因。

2023-12-28

Nature子刊:使用光遗传学,调控类器官中的基因表达

源于干细胞的类器官已成为研究人类发育和疾病建模的越来越重要的工具。但一直缺少来控制和研究类器官中基因表达的时空模式的方法。

2023-11-06

Nature子刊:戴俊彪团队构建全基因组SCRaMbLE重排酵母,加速菌株快速进化

该研究成功构建了一个包含83个分布在16条染色体上的loxPsym位点的工程酵母菌株,并以此为研究对象,通过对SCRaMbLE之后所得菌株进行高通量测序及染色体结构分析。

2024-02-02

J Dent Res:新研究成功绘制牙髓干细胞和牙周膜干细胞的基因组图谱

在一项新的研究中,来自美国牙医协会福赛斯研究所(ADA Forsyth Institute)和北卡罗来纳大学教堂山分校的研究人员利用单细胞转录组分析,成功绘制了牙髓干细胞(dental pulp st

2024-01-17

Nature:新研究定量确定发育中的胚胎内的细胞基因活性变化的细节

在一项新的研究中,来自美国华盛顿大学的研究人员开发出一种技术,可以定量确定斑马鱼胚胎中发生的基因活性变化,这些变化是对关键基因的特定编辑做出的反应。这种方法可以定量确定数千个胚胎中数百万个细胞在发育过

2023-11-24

Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏病,即将开展临床试验

在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后,下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病(ACM)患者中的临床治疗潜力。

2023-12-20

调查显示多基因胚胎筛查(PGT-P)的公众接受度高于预期

美国纽约最近的一项全国调查结果表明,多基因检测的植入前基因检测(PGT)对民众有一定吸引力,他们并不觉得该项检测存在道德层面的风险,而且认为PGT可能比种系基因组编辑更有用。

2023-11-08