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2015年药品不良反应监测年度报告发布

日前,国家食品药品监督管理总局发布《国家药品不良反应监测年度报告(2015年)》。2015年,国家药品不良反应监测工作取得新进展。一是推动药品生产企业切实履行报告和监测主体责任,对药品生产企业药品不良反应报告

2016-07-15

BioMarin价值6亿8千万美元杜氏肌营养不良症研究宣告失败

著名罕见疾病研究专家BioMarin公司最近在杜氏肌营养不良症药物研究领域遭受了巨大挫折。公司2014年底收购另一罕见病药物研发者Prosensa而获得的相关疗法drisapersen开发研究最终倒在了临床审批部门面前,如无意外,BioMarin公司已经承认这一研究的失败。

2016-06-03

总局发布2015年医疗器械不良事件监测年度报告

近日,国家食品药品监管总局发布了2015年医疗器械不良事件监测年度报告,报告包括医疗器械不良事件报告概况、医疗器械不良事件报告统计分析、对医用血管造影x射线机、体外除颤器和低频电磁治疗设备三种医疗器械产品安全性问题采取的措施等内容。报告比较全面的反映了2015年我国医疗器械不良事件监测工作情况。

2016-05-30

NICE:PTC杜氏肌营养不良新药想上市?先和NHS谈好价!

著名罕见病公司PTC开发的用于治疗杜氏肌营养不良新药Translarna最近在英国市场迎来了一个转折。英国NICE同意给予PTC和NHS更多时间用于谈判并就药物价格达成一致以便该药物能够最终进入英国的医保体系。就在几周前,NICE曾建议Translarna用于仍具有行走能力的五岁以上由基因无义突变引起的杜氏肌营养不良患者。

2016-05-06

FASEB J:母亲肥胖及营养不良或影响后代女儿的生育力

近日,发表在国际杂志The FASEB Journal上的一项研究报告中,来自剑桥大学的研究人员通过研究表明,孕期母源性的肥胖及营养不良或影响雌性后代机体中卵细胞的储存,这项研究发现或将增强科学界对肥胖和营养不良引发长期效应的理解,而该研究也将帮助开发新型干预措施来保护经历不良母体环境的后代雌性个体的生育力。

2016-04-11

Sci Transl Med:迷你基因与肌营养不良症治疗

一项小鼠的新的研究显示,用一种缩短的“迷你”形式的基因所进行的基因疗法可能是治疗肌营养不良症的一种新的方法。该基因与一组肌营养不良症有关联。 肌营养不良症由超过30种的遗传性疾病所组成,它们会在儿童和成年人中引起进行性肌萎缩和慢性肌无力。 尽管对这类疾病尚无治愈的方法,但许多类型的肌营养不良症的遗传学原因已经明了,人们现在正在研究数种治疗方法,特别是替换引起这些疾病的有缺陷蛋白质的基因疗法。

2016-03-23

Diabetes:不良饮食和缺乏运动加速小鼠衰老相关问题的发生

不健康的饮食和缺乏锻炼会让你衰老得更快?梅奥诊所研究人员认为,这些可修正的生活方式因素与衰老的生物过程之间存在关联。在最近的一项研究中,研究人员表明,不良饮食和缺乏锻炼会加速小鼠细胞衰老和衰老相关问题

2016-03-18

杜氏肌营养不良新药被毙 PTC哭晕!

FDA最近表示,拒绝PTC公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物ataluren上市。这一结果对PTC来说无疑是一个严重打击。按照FDA给出的理由,该药物未能在对比试验中达到理想疗效。而这一消息也使得公司的股价应声下跌。

2016-03-04

PTC杜氏营养肌不良症药物被拒,股票狂跌60%

今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症(DMD)药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理,股票狂跌60%。

2016-02-29

PTC杜氏肌营养不良新药Translarna上市申请被FDA拒绝受理

近日,美国FDA发布文件拒绝受理PTC Therapeutics杜氏肌营养不良 (DMD) 治疗药物 Translarna (Ataluren) 在美国的上市申请。

2016-03-01