Alnylam公司产品(patisiran)获日本批准，治疗hATTR淀粉样变性
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Onpattro（patisiran），用于成人患者治疗由遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性引起的多发神经病。Onpattro是日本批准的首个RNAi疗法，Alnylam公司已计划在日本立即推出该产品。在美国和欧盟，Onp
罗氏靶向抗癌药Alecensa(艾乐替尼)提交申请，治疗ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤
2019年06月13日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏旗下中外制药（Chugai）近日宣布已向日本卫生劳动福利部（MHLW）提交靶向抗癌药Alecensa（alectinib，艾乐替尼）150mg胶囊的新适应症申请，用于治疗复发性或难治性ALK融合基因阳性间变性大细胞淋巴瘤（ALK+ALCL）。今年5月底，MHLW已授予Alecensa用于该适应症的孤儿药资格。该申请是基于ALC-ALCL研究的
PNAS：新研究揭示哺乳动物视网膜细胞如何处理光信号
2019年1月6日 讯 /生物谷BIOON/ -- 30多年前，当研究人员在青蛙视网膜上进行实验时发现，当被称为光子的光的单个粒子被光敏细胞吸收时，会开始一连串的生化反应，大约500个G蛋白会被激活。现在，约翰霍普金斯大学的视觉科学家的研究表明，在级联反应中激活的G蛋白分子的数量要少得多。相关结果发表在《PNAS》杂志上。科学家说，这一新发现很重要，因为G蛋白属于一个非常大的生化信号通路家族，称为
ReNeuron视网膜祖细胞治疗视网膜色素变性(RP)快速、显著、持续提高视力
2019年04月29日/生物谷BIOON/--ReNeuron Group公司是细胞疗法开发领域的全球领导者，致力于利用其独特的干细胞技术开发“现成的（off-the-shelf）”干细胞疗法，而无需免疫抑制药物。该公司的先导临床候选疗法正开发用于治疗中风所致残疾以及致盲疾病视网膜色素变性（RP）。近日，该公司在加拿大温哥华举行的第六届视网膜细胞和基因治疗创新峰会上公布了正在进行的人视网膜祖细胞（
HMG：揭示DNA突变引发神经变性疾病的分子机制
2019年5月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的研究报告中，来自阿德莱德大学的科学家们通过研究揭示了DNA突变引发神经变性疾病的分子机制，相关研究结果有望帮助开发新型疗法减缓多种疾病的进展，包括亨廷顿氏症、运动神经元疾病等，这项研究中，研究人员首次揭示了突变如何引发细胞出现一种抗病毒样的炎性反应，从而导致细胞死亡，进而
艾尔建3月一次抗VEGF疗法abicipar申请上市，治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --艾尔建（Allergan）与合作伙伴Molecular Partners近日联合发布了实验性眼科药物abicipar pegol临床研究MAPLE顶线安全结果。该研究是一项为期28周的开放标签研究，入组了123例新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD，又名湿性AMD）患者，评估了通过改进制造工艺生产的abicipar的安全性。研究中，既往未接受治
视网膜细胞竟然和癌细胞高度相似？
2019年2月24日讯 /生物谷BIOON /——一个健康的视网膜细胞有多像一个肿瘤细胞呢？它会劫持一个产能的化学反应去大量生产需要的分子元件。当肿瘤细胞这样做的时候，它用这些分子元件去促使自身的生长和转移。但是当视网膜细胞这样做时，它们会更新眼睛中的光感受器膜用于维持我们的视觉敏锐。图片来源：PNAS西弗吉尼亚大学（WVU）的科学家Jianhai Du正在剖析视网膜如何完成这个过程。他的最新发现
科学家有望利用杀肿瘤病毒治疗视网膜母细胞瘤
2019年2月21日 讯 /生物谷BIOON/ --当提到“病毒”这个词时，人们常常会将其与感染或疾病联系在一起，病毒的主要目的就是感染并攻击细胞，比如流感病毒和埃博拉病毒等；然而近年来，科学家们对病毒的理解发生了巨大变化，很多研究都阐明了多种病毒感染的机制，同时还有一些研究中，科学家试图利用病毒的杀伤功能来作为治疗之用，比如用于癌症治疗。图片来源：theconversation.com截止到目前
Diabetes Care：深度学习能够提高设备检测糖尿病性视网膜病变的准确度
2019年2月21日 讯 /生物谷BIOON/ --根据2月14日在线发表于《Diabetes Care》的一项研究，深度学习会提升糖尿病相关检测设备灵敏度与准确度的提高，从而更加有利于准确检测糖尿病视网膜病变（DR）。在最近发表的这项研究中，来自阿姆斯特丹VU医疗中心的Frank D. Verbraak及其同事通过混合深度学习增强设备对视网膜图像进行分级。将其视网膜病变的分类与参考标准进行比较，
强生投资遗传性视网膜病基因疗法
1月31日，强生旗下杨森制药公布称，公司与临床阶段基因疗法公司MeiraGTx Holdings达成了一项全球合作及项目许可协议，双方将在临床阶段遗传性视网膜疾病基因疗法候选产品上进行开发、生产及商业化合作，其中这些候选项目包括CNGB3或CNGA3基因突变所致全色盲以及X-连锁视网膜色素变性的基因疗法。此外，两家公司还形成了研究合作伙伴关系，以探索其他遗传性视网膜疾病的新靶点，并将进一步开发腺相