辉瑞/Spark血友病基因疗法获FDA授予的“突破性疗法“认定
辉瑞和Spark Therapeutics合作研发的血友病B试验性新药SPK-9001被美国FDA授予“突破性药物”资格，使得该药物在获批的过程中迈进了一大步。
CSL Behring长效血友病A药物Afstyla喜获FDA批准
血友病药物巨头杰特贝林（CSL Behring）产业管线传来喜讯，FDA批准了其长效血友病药物Afstyla用于治疗血友病A。
Nat Med“苗条”基因或帮助开发2型糖尿病的新型疗法
近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究论文中，来自爱丁堡大学等机构的研究人员通过研究发现，和瘦弱相关的基因或可帮助开发2型糖尿病的新型疗法；研究者指出，一种影响基因活性的药物或可降低肥胖小鼠患2型糖尿病的症状，而该研究或将开发出治疗2型糖尿病的靶向疗法。
基因治疗领域里程碑事件：欧盟批准制药巨头GSK的基因疗法上市
5月27日，全球制药巨头葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市，此基因治疗是世界上第一个被批准上市用于儿童缺陷基因修复的疗法，是基因治疗走向市场的又一里程碑事件。基因疗
FDA批准首个治疗A型血友病单链凝血因子的药物AFSTYLA
近日，杰特贝林（CSL Behring）宣布FDA为其研发的AFSTYLA亮了绿灯，批准它用于A型血友病患者的治疗。值得一提的是，AFSTYLA是目前首个，也是唯一一个获批治疗A型血友病的重组单链凝血因子VIII。 A型血友病是一种经典
基因治疗显奇效！辉瑞B型血友病基因疗法SPK-9001 I/II期临床收获激动人心数据
一次治疗，成功实现持久的治疗水平的凝血因子IX表达，这一水平足以降低关节出血风险以及消除预防性输注IX的必要性。
诺和诺德向FDA提交新型长效因子IX产品上市申请，用于治疗B型血友病
诺那凝血素β pegol是一种长效因子IX产品，用药频率低、活性高、疗效好，将显著改善B型血液病患者的生活质量。
百健或将出售血友病业务，已有2款血友病药物上市
近日,有消息称百健公司正考虑出售旗下血友病业务,并将目光聚焦其核心研发领域,如神经系统疾病和自免疫疾病,以寻求重点突破。据透露,百健目前已经秘密接洽某投资银行,商讨该业务的出售事宜,商讨结果尚未得知。
BioMarin血友病新药临床研究公布积极数据
著名的罕见病药物开发公司BioMarin最近一段时间可谓磨难重重。公司一些产品的开发一直不顺。先是公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物被FDA拒之门外，再是公司开发的登氏症药物临床研究结果受挫。公司急需一场胜利来提振士气。幸好，本周公司宣布其开发的用于治疗A型血友病基因疗法BMN270临床I/II期研究获得了积极数据。
Baxalta公司A型血友病新药Adynovate获日本批准
Adynovate是基于百特龙头产品Advate开发的长效版凝血因子VIII产品，将为A型血液病群体提供一种重要的治疗选择。