藏族先心病患儿来沪治疗 沪上各界出手援助
p{text-indent: 2em;} 我们共同拥有“爱里的心” 上海2011年11月14日电 /美通社亚洲/ -- 11月12日，由著名艺人范冰冰“爱里的心”项目参与资助的10名藏族先心病患儿来到上海，他们将在上海远大心胸医院接受手术治疗。得知他们来沪的消息后，沪上各界纷纷伸出援手，共同把温暖送给西藏患儿。
百特血管性血友病药物BAX111 III期达主要终点
百特血管性血友病药物BAX111 III期研究达主要疗效终点，该药是处于临床开发用于血管性血友病治疗的首个重组药物，此前FDA和欧盟均授予BAX111孤儿药地位。
血友病长效抗凝血因子VIIa-CTP动物实验大获成功
Prolor生物科技公司宣布长效凝血因子Factor IIa药物（VIIa-CTP）用于治疗血友病动物实验获得成功。 对照研究评估了存活增加率、凝血酶水平以及Factor VIIa-CTP恢复情况。 研究显示通过FactorVIIa-CTP治疗，长时间出血的小鼠有很好的存活率，而且能长效生成凝血酶，一种关键凝血酶在恢复中含量很高。
FDA批准百特Rixubis用于B型血友病儿科患者
FDA批准百特血友病新药Rixubis用于B型血友病儿科患者，该药是获批的首个重组因子IX（rFIX），也是过去15年来首个治疗B型血友病的新疗法。
乙型血友病患者“药荒”问题得到缓解
为满足血友病患者的用药需求，卫生部紧急调拨用于乙型血友病患者的救命药凝血酶原复合物已陆续到达各个血友病治疗中心。日前乙型血友病患者“药荒”问题已得到缓解。 针对乙型血友病患者缺药、无法接受治疗的问题。新华社“中国网事”栏目日前播发《救命药缺货！全国血友病人网络联名求药》，对凝血酶原复合物缺乏状况、原因及给患者带来的痛苦进行了深入报道。
Fidelity资助进行血友病基因疗法研究
2013年11月4日讯 /生物谷BIOON/ --Fidelity生物技术公司决定资助Dimension Therapeutics进行一项关于治疗血友病的基因疗法研究。Dimension公司和ReGenX公司签订合作协议，获得了ReGenX公司的腺病毒载体NAV以整合Dimension现有的基因输送技术。 虽然这一领域有着光明前景，但是此前已经有很多类似研究在此折戟。
Alnylam治疗血友病药物获得FDA罕用药认可
2013年8月23日讯 /生物谷BIOON/ --专门从事RNA干扰（RNAi）药物输送的Alnylam公司获得了两项FDA关于其研发的血友病药物ALN-AT3的罕用药地位认可。这两项认可分别是FDA针对ALN-AT3治疗A型血友病和B型血友病而授权的。ALN-AT3是一种用于治疗罕见血液疾病的注射用抗凝血酶。如果能获得有关机构的批准，公司希望在2014年开始临床一期实验。