基因疗法降低血友病患者出血风险达 96%
近日，专注于开发基因疗法的美国生物技术公司 Spark Therapeutics 公布了其针对乙型血友病的新型基因疗法 SPK-9001 的 1 / 2 期临床试验的最新数据，接受了该基因疗法的 10 名患者体内继续保持着稳定且持久的凝血因
Grifols向世界血友病联盟人道主义援助计划捐1.4亿国际单位凝血因子
- 为发展中国家成千上万的患者提供治疗帮助；与世界血友病联盟继续合作；重申改善全球患者生活的承诺 西班牙巴塞罗那2017年4月17日电 /美通社/ -- Grifols, S.A.（MCE:GRF、MCE:GRF.P 和 NASDAQ:GRFS）今
Am J Pathol：鉴别出开发炎性肠病新型疗法的关键基因靶点
炎性肠病（IBD）主要表现为肠道慢性炎症复发，这是目前全球人群普遍存在的一种疾病，然而IBD如何发生至今仍然是个谜，当前并没有有效的疗法来治疗IBD，而且部分疗法对于缓解疾病症状也并不理想；近日，刊登在国际杂
中国科学家利用基因疗法成功逆转１型糖尿病进程
中国研究人员4日报告说，他们运用基因治疗技术，让1型糖尿病小鼠体内产生大量欧米茄-3脂肪酸，成功逆转疾病进程。这为治愈饱受1型糖尿病折磨的患者带来了新希望。这项由广东工业大学赵子建及李芳红两名教授领
不走寻常路，新型血友病生物技术公司本月上市
大多数初创型生物技术公司以很少的钱，一个或几个早期的资产，少数员工和大的梦想开始奋斗，更不用说一开始就上市。源于Biogen的新公司Bioverativ走的是一条非常不寻常的道路，已经拥有两个产品的它将本月开始在纳斯
罗氏血友病药物emicizumab有望明年上市
【新闻事件】：今天罗氏宣布其VIII号凝血因子模拟物emicizumab (ACE910)在一个关键三期临床中达到试验终点。在这个有109人参与叫做HAVEN 1的试验中，一周一次皮下注射emicizumab比标准疗法旁路凝血制剂减少流血次数
小鼠实验显示基因疗法或能攻克阿尔茨海默氏病
最近，来自英国伦敦帝国理工学院的一项研究为阿尔茨海默氏病的治疗提供了新的可能。研究人员称，他们的小鼠实验显示，基因疗法也许能成功治疗阿尔茨海默氏病。
事与愿违 罗氏血友病新药爆出血栓副作用风险
就在几个月前，罗氏公司信誓旦旦地要证明旗下重磅血友药物emicizumab（ACE910）具有出色的安全性和效果。然而，如今的临床试验似乎是“打脸”了这家瑞士医药巨头。有媒体爆出，在关于ACE910的临床研究中发现，使用该药物的患者出现了两例血栓栓塞患者以及两例血栓栓塞性微血管病患者事件，这一问题无疑为ACE910的前景打上了一个大大的问题。
基因疗法有望治愈遗传性皮肤病
研究人员表示，基因疗法有望可以治愈一种遗传性皮肤病，这种皮肤病可以导致水疱。早期的临床试验中，斯坦福大学医学院的研究人员在4名隐性营养不良性大疱性表皮松解症患者身上测试了这种疗法。研究人员表示，患有隐