Nature：深度视觉蛋白质组学揭示肝脏疾病中的蛋白质毒性新机制
本文研究通过深度视觉蛋白质组学技术为AATD的病理机制提供了全新的视角，相关研究结果不仅揭示了蛋白质毒性的分子基础，还为未来开发新型治疗策略提供了潜在的靶点。
2025-04-20
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature子刊：曾朝阳/熊炜/龚朝建团队揭示HPV病毒编码circRNA，促进头颈鳞癌免疫逃逸
该研究拓展了HPV在头颈鳞癌发病机制，特别是免疫逃逸分子机制的理解，并为头颈鳞癌的免疫治疗提供了新的靶点和潜在治疗方案。
2024-10-14
研究发现NLR蛋白免疫信号新通路
该研究揭示了PIBP4-Rab5a转运机器参与调控NLR蛋白PigmR在细胞膜微区的积累，且PigmR蛋白能够激活微区上的OsRac1蛋白，促进活性氧产生，以增强水稻对稻瘟病的抗性新机制。
2025-01-02
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
Cell：利用靶向RNA的CRISPR/Cas13成功鉴定出对人体细胞至关重要的长链非编码RNA
作者发现了778种对细胞功能至关重要的lncRNA，包括46种普遍至关重要的核心lncRNA和732种对某些细胞类型具有特异功能的lncRNA。
2024-11-29