Fintepla(芬氟拉明口服液)治疗Dravet综合征在美国审查周期被FDA延长3个月！
2020年02月28日讯 /生物谷BIOON/ --Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将Fintepla（ZX008，fenfluramine oral solution，芬氟拉明口服液）治疗Dravet综合征相关癫痫的新药申请（NDA）审查周期延长了3个月，新的处方药用户收费法（PDU
舒泰神BDB-001注射液治疗新冠肺炎的临床试验获得伦理委员会批准
2月21日，舒泰神发布公告称，公司及全资子公司德丰瑞研发的关于BDB-001注射液治疗新冠肺炎的Ib期临床试验已获得海南省第三人民医院伦理委员会批准，完成准备工作，即将开展上述临床试验。资料显示，在H1N1感染小鼠、H5N1感染小鼠、H7N9感染非洲绿猴等研究中，发现补体系统过度激活，具体表现为C3、C5a、C5b-9、MBL-c等补体系统相关分
JCI：心脏功能蛋白可以帮助肌营养不良患者活得更久
2020年2月16日讯 /生物谷BIOON /--由罗格斯领导的研究小组可能已经找到了预防杜氏肌营养不良症(DMD)相关心脏病的关键，这是该疾病患者死亡的主要原因。这项研究发表在《Journal of Clinical Investigation》上，研究了调节心脏功能的蛋白Cx43的作用。研究人员发现，Cx43在人类和小鼠的DMD心脏中都存在功能障碍，因此
雅培中国追加捐赠超1300万元营养品 抗击疫情捐赠总额累计3100万元
2020年2月20日，上海。全球领先的医疗健康公司雅培宣布，追加捐赠价值超1300万元的医学营养和儿童营养品。在抗击新型冠状病毒的关键阶段，为奋战在一线的医护人员及其子女，和受疫情感染的儿童病患提供全面的科学营养支持，为其铸就坚实的营养后盾。此前，雅培第一批捐赠的1810万元现金和医疗物资均已送达一线，至此，雅培捐赠总额累计已超过3100万元。营养是免疫力的
Fintepla(芬氟拉明口服液)治疗Lennox-Gastaut综合征III期临床获得成功！
2020年02月11日讯 /生物谷BIOON/ --Zogenix是一家致力于开发罕见病治疗药物的制药公司。近日，该公司公布了其先导疗法Fintepla（ZX008，fenfluramine oral solution，芬氟拉明口服液）治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）全球性III期临床试验（Study 1601）的阳性顶线结果。LGS是一种严
Nat Med：基因疗法治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学（TUM）等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。
正大丰海新药依必坦®（依达拉奉氯化钠注射液）震撼上市！
2020年01月16日讯 /生物谷BIOON/ --近日，正大制药集团附属公司江苏正大丰海制药有限公司获国家食品药品监督管理总局批准，取得新药——依必坦®（依达拉奉氯化钠注射液）的上市许可（批准文号：国药准字H20193434），该产品规格为100mL（含依达拉奉30mg与氯化钠855mg），有玻璃瓶和三层共挤输液袋两种包装，为独家通过100mL品
“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”II期临床结果公开
近日，由北京诺思兰德生物技术股份有限公司研发的基因治疗药物“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（NL003）治疗严重肢体缺血（CLI）的II期临床研究结果发表于《MolecularTherapy》第27卷，第12期（2158-2165页）。该杂志由美国基因与细胞治疗学会主办，主要发表分子治疗领域的重大研究成果，其2018年度影响因子为
EB-101进入III期临床，治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)！
2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会（IRB）批准，启动关键性III期VIITAL试验，评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种以皮肤起水泡