Nat Commun：科学家开发出新型基因编辑工具来纠正诱发人类遗传性疾病的突变
2021年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自新加坡A*STAR研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种名为C-G碱基编辑器（CGBE， C-to-G Base Editor）的基于CRISPR的基因编辑器，其或能帮助纠正诱发人类遗传性疾病的突变。世界上每17个人中就
科学家有望开发出危及人类生命的血液性疾病的新型疗法！
2021年3月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究报告中，来自耶鲁大学等机构的科学家们通过研究将肝脏与人源化的生长因子进行组合，提高了免疫缺陷鼠宿主机体中循环的人类红细胞的产量和存活率，这一研究发现有望帮助开发治疗危及人类生命的血液性疾病的新型疗法，比如骨髓增生异常综合征以及红细胞相关的疾病（包括镰状细胞病和疟疾
礼来与Rigel达成9.6亿美元授权合作，开发RIPK1抑制剂，治疗自身免疫和炎症性疾病!
R552是一种受体相互作用丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶1(RIPK1)抑制剂，开发用于自身免疫和炎症性疾病。
首个由中国学者命名的运动障碍性疾病，由附属瑞金医院医生领衔完成
“手术后的瘢痕会跳舞？”近日，上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科吴逸雯主任医师，联合北京协和医院神经内科万新华教授，共同命名了一种新的运动障碍性疾病综合征——“瘢痕舞蹈综合征”（Scar Dancing Syndrome），这是首个由中国学者命名的运动障碍性疾病。该类患者进行口服药物治疗后，往往没有效果。不过相关研究发现：多靶点的肉毒毒素注射治疗，可以改
基因疗法与神经退行性疾病
神经退行性疾病（ND）是机体神经元结构或功能逐渐丧失而引发的一类疾病，包括帕金森病（PD）、阿尔茨海默病（AD）、亨廷顿氏病等；目前这类疾病病因尚不明确并无有效治愈手段，且严重威胁着患者的生活质量。基因疗法可以将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，特别是神经退行性疾病，因此受到特别的关注。近日，Nature
一种新型CRISPR技术或能为基因疗法带来革命性变革 从而治疗人类的遗传性疾病
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中，来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们报道了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究者表示，一种新
Cell Rep：揭秘被抑制的T细胞促进机体慢性免疫性疾病发生的分子机理
2021年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --在慢性感染性疾病中，免疫系统常常会被耗竭，日前，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自德国慕尼黑大学等机构的科学家们就通过研究揭示了其中的分子机制。T淋巴细胞（T lymphocytes）是免疫系统的重要组分，其能识别外来的蛋白质，即所谓的抗原，比如来自病毒或癌细胞所衍生的肽类片段等
JCI Insight：生姜或有望治疗特定的自身免疫性疾病
2021年1月11日 讯 /生物谷BIOON/ --自然疗法或中草药疗法时下非常流行，在年轻人群中尤其如此；但其中有多少是有科学依据的，我们并不清楚；众所周知，生姜（ginger）具有抗炎和抗氧化作用，这或许就使其成为了一种非常受欢迎的草药补充剂来治疗人类炎性疾病。近日，一项刊登在国际杂志JCI Insight上的研究报告中，来自密歇根大学等机构的科学家们通
Sci Adv：开发出有望研究多种自身免疫性疾病发病机制的新方法
2021年1月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上题为“Gene expression signatures of target tissues in type 1 diabetes， lupus erythematosus， multiple sclerosis， and rheumatoid a
AIM2对调节性T细胞的正常功能非常重要，并在减轻自身免疫疾病方面发挥关键作用
2021年2月2日讯/生物谷BIOON/---我们身体中的许多分子帮助我们的免疫系统保持健康，而不会产生过度反应，以至于我们的免疫细胞引起问题，如自身免疫疾病。有一种叫做AIM2的分子，是对抗病原体并保持人体健康的先天性免疫的一部分。但是，人们对AIM2在T细胞适应性免疫中的功能知之甚少，其中适应性免疫是针对特定病原体和我们在一生中出现的健康问题而建立的免疫