安全脑靶向基因疗法：发现病毒载体通过血脑屏障所需的结构
基因疗法研究最新进展：发现基因疗法的病毒载体通过血脑屏障所需的结构。这个结构是8个紧密排列的一组氨基酸，是较低剂量脑部和脊柱疾病基因治疗的关键因素。该结构有利于高选择性脑部基因疗法研发，也有利于肝脏毒性的降低。基因疗法有望彻底改变许多疾病的治疗方式，包括ALS等神经系统疾病。但是传递治疗基因的小病毒在高剂量时可能会有不良副作用。那病毒又是如何通过血脑屏障，最近北卡罗来纳大学(UNC)医
腺相关病毒难过剂量坎 罕见病基因试验遭叫停
纳斯达克上市的Solid生物科学公司披露，美国食品药品管理局FDA对其治疗罕见病，杜氏进行性肌营养不良的基因疗法， SGT-001的研究进行了部分叫停。杜氏进行性肌营养不良又称DMD，是一种全身神经和肌肉退行性疾病，症状通常出现在男孩子身上。SGT-001开发用于杜氏肌营养不良（DMD）治疗的基因疗法，去年11月刚刚进入一期和二期临床试验治疗DMD患者。SGT-001通过腺相关病毒（A
Nat Neuronsci：新型病毒载体可以将“货物”在大脑与外周神经中自由运输
2017年6月27日 讯 /生物谷BIOON/ --病毒进化出了高效运送基因进入宿主细胞内部的能力，利用这一现象，研究者们能够将病毒进行重新编程，从而能够让其将特定的基因序列导入细胞中，这些载体因此成为了疾病治疗或神经元标记等方面的重要工具。然而，由于病毒载体已经失去的自我复制的能力，因此难以完成大范围的基因运送。特别地，对于大脑来说，由于血脑屏障的存在，因而基因运输十变得更加困难。如今，来自加州
【文献阅读】全美先天性寨卡病毒暴露相关出生缺陷和评估
【Key Points】In 2016， a total of 1，297 pregnancies with possible recent Zika virus infection were reported to the U.S. Zika Pregnancy Registry from 44 states.Approximately one in 10 pregnancies with la
警惕：寨卡病毒或借助新载体传播！
最近在巴西收集的亚洲虎蚊的测试中，研究人员发现了Zika病毒的RNA片段，引起人们担心：除了Zika已知的主要载体——黄热病蚊子以外，其他物种也可能携带这一病毒。研究没有得出亚洲虎蚊（Aedes albopictus）可
微生物所获得鸭病毒性肝炎灭活二价疫苗及相关抗体生物制品临床试验批件
兽用新生物制品（以下简称新制品）系指我国创制或首次生产的用于畜禽等动物疫病预防、治疗和诊断的生物制品。为加强兽用生物制品管理，保证兽用生物制品质量，根据《兽用新生物制品管理办法》，由农业部审查批
Science：发现一类新的巨病毒携带着有史以来最多的蛋白翻译相关基因
在发现一组新的具有比之前已知的任何其他病毒更加完整的翻译复合体基因的巨病毒之后，研究人员认为这组巨病毒（被称作Klosneuvirus）显著地增加了我们对病毒进化的理解。
Hum Gene Ther：腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗
腺相关病毒（AAV）载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段，如用于治疗血友病等。最近，一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。
Human Gene Therapy:深圳先进院陈志英研究组发表非病毒基因载体技术治疗B细胞淋巴瘤研究进展
近日，国际知名杂志《Human Gene Therapy》上发表在线了中国科学院深圳先进技术研究院陈志英研究团队题为“Treatment of human B-cell lymphomas using minicircle DNA vector expressing anti-CD3/CD20 in a mouse model”的研究文章。
JAMA子刊：抗逆转录病毒治疗无法降低HIV相关的动脉炎症
最近美国麻省总医院的一项研究表明在HIV感染得到明确诊断，并且从未接受过治疗的一小部分病人中，进行抗逆转录治疗（ART）不足以阻止动脉炎症的进展，动脉炎症可能促进HIV感染病人发生心血管疾病的风险。