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Nat Gene:基因变异可导致囊性纤维化病人胎儿出现肠梗阻

Copyright ®版权归生物谷所有,若未得到Bioon授权,请勿转载。 近日,来自北卡罗来纳大学等处的研究者发现,基因组上某些区域的变异容易使得囊性纤维化病人在怀孕期间,胎儿出现肠梗阻。

2012-11-18

FDA批准Kayldeco用于治疗少儿囊肿纤维化患者

美国食品药监局(FDA)批准Vertex医药公司的Kalydeco用于治疗囊肿性纤维化疾病(CF)。 此次批准应用的对象是,拥有特异G551D基因变异的六岁及六岁以上的CF患者。实际上此次批准早于4月18号的处方药收费行为截止日期,主要是因为通过两个48周的在213名CF患者身上进行的研究显示,Kalydeco能够显著持续改善患者肺功能。

2012-02-10