FDA批准Kayldeco用于治疗少儿囊肿纤维化患者
美国食品药监局（FDA）批准Vertex医药公司的Kalydeco用于治疗囊肿性纤维化疾病（CF）。 此次批准应用的对象是，拥有特异G551D基因变异的六岁及六岁以上的CF患者。实际上此次批准早于4月18号的处方药收费行为截止日期，主要是因为通过两个48周的在213名CF患者身上进行的研究显示，Kalydeco能够显著持续改善患者肺功能。
PLoS ONE：恢复关键蛋白CFTR功能有望治疗囊性纤维化
The ISME J：“奶油”分子或可加速囊性纤维化病人的疾病恶化
2014年3月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自圣地亚哥州立大学的研究人员通过研究发现，在微波加热制作爆米花过程中产生的一种和肺部损伤的分子或许在囊性纤维化（CF）病人肺部的微生物感染中扮演着重要作用，这种分子名为2，3-丁二酮或二乙酰，相比健康个体来讲，其在CF个体中的水平较高，相关研究成果刊登于国际杂志The ISME Journal上。
Hepatology：适度饮用咖啡可预防肝纤维化
目前在全球范围内，糖尿病、肥胖、非酒精性肝炎等代谢疾病的发病率逐年稳步上升。在美国，科学家认为非酒精性肝炎（NAFLD）是导致机体慢性肝病的祸首。 咖啡因一直被认为能降低人们患上肝病的风险，降低慢性肝病患者纤维化程度。最近，一项发表在Hepatology杂志上新的研究证实：我们常喝的咖啡中咖啡因可以降低NAFLD患者早期纤维化的程度，多饮用咖啡有可能使非酒精性脂肪肝患者避免出现纤维化症状。
：研究揭示囊性纤维化中基因突变的良性与恶性
2013年8月25日讯 /生物谷BIOON/--8月25日Nature Genetics杂志上公布的一项研究搞清楚了囊性纤维化（CF）中哪些基因突变是良性的，哪些是有害的。 虽然已经报道过囊性纤维化（CF）中设计1,900个基因发生错误，但目前还不清楚有多少基因突变是真正对遗传性疾病做出贡献的。 为了弄清楚，研究人员已经将已知CF致病的突变基因从22增加到127个。
Kalydeco获欧盟批准用于治疗囊性纤维化
7月27日，美国Vertex制药宣布，欧盟委员会已批准Kalydeco（通用名：ivacaftor）用于6岁及以上年龄群携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因上至少单拷贝G551D突变的囊性纤维化（CF）患者。Kalydeco是首个靶向该病根本病因的药物。 囊性纤维化是由CFTR基因突变导致CFTR蛋白缺陷或缺失所致罕见遗传病。
FASEB J：新发现为囊性纤维化和慢阻肺病人治疗带来希望
近日，来自北卡罗来纳大学的研究者揭示了一种新的策略，或许在某一天可以帮助囊性纤维化病人（cystic fibrosis，CF）以及慢阻肺障碍（COPD）病人更好地延长其生命。相关研究成果刊登在了近日的国际杂志FASEB Journal上。 研究者揭示了SPLUNC1蛋白和其衍生物肽可以通过影响上皮细胞钠通道（ENaC）来帮助病人似的病人的厚的粘膜变薄。
J Cell Mol Med：microRNA-24调节心肌梗死后心肌纤维化
心肌梗死（MI）后心肌纤维化已被确定为是心脏衰竭发展的关键因素。虽然参与心脏各种病理生理过程中失调的miRNA众所周知，但miRNA在调节心肌梗死后纤维化中的作用尚不清楚。 早期研究观察到纤维化和心肌肥厚的miR-24表达之间的关系，近日，研究人员在J Cell Mol Med杂志上发表研究评估miR-24是如何调节心肌梗死后纤维化的。
PLoS ONE：揭示克罗恩氏病患者肠道组织纤维化的分子机制
2013年2月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志PLoS ONE上的一篇研究报告中，来自布里斯托大学的研究者通过研究揭示了，蛋白质IL-13或许是克罗恩氏病患者发展成为纤维化的关键，这将帮助研究者开发新型的药物来治疗克罗恩氏病患者。 克罗恩氏病是一种慢性炎性胃肠道疾病，目前并没有有效的治愈方法。