Sarepta杜氏营养不良症药物即将提交FDA审批
生物技术公司Sarepta公司最近宣布公司研发的用于治疗杜氏肌营养不良症的药物eteplirsen即将被提交FDA审核申请上市。
Nucl Acids Res：揭示特殊酶类DDX6或可有效抑制肌营养不良症的发展
近日，刊登在国际杂志Nucleic Acids Research上的一篇研究论文中，来自奥尔胡斯大学的科学家通过研究在肌营养不良症患者的机体细胞中发现了一种新型的名为DDX6的酶类，这对于研究者开发新型治疗肌营养不良症的疗法非常关键。
Biol：科学家设计针对性药物治疗肌营养不良症
：分子辅助杜氏肌营养不良症的反义疗法
研究人员发现了一种可使针对杜氏肌营养不良症的反义寡核苷酸疗法变得更为有效的辅助药物。一种联合疗法可显着地减缓该肌肉消耗性疾病的进展，这种疾病使得大多数的患者在12岁时就坐上了轮椅。在罹患肌营养不良症的人中，反义寡核苷酸疗法被用来修补基因剪接体系并跳过一个叫做外显子的蛋白编码基因。外显子跳读纠正了一个受到破坏的读码框并恢复了抗肌萎缩蛋白的生产。
Mol Ther：新型基因疗法或可用于治疗杜氏肌营养不良症
2013年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --通常情况下，一项最新的研究结果往往会帮助科学家寻找到改善人类健康问题的答案或者寻找到某项难关的突破口，近日，来自密苏里大学的研究者通过对杜氏肌萎缩症（DMD）犬类模型进行研究详细地揭示了其使用基因疗法如何来治疗肌营养不良症，相关研究成果刊登于国际杂志Molecular Therapy上。
GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败
2013年10月9日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现，此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。在这次长达48周的研究中，使用drisapersen的患者相比于安慰剂组未能有明显改善。
Human Gene Ther：一种新型的肌营养不良症疗法
2013年2月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Gene Therapy上的一篇研究报告中，来自新加坡A*STAR研究所的研究人员通过研究设计出了新型的方法，简化了治疗肌营养不良症及其它疾病的靶向疗法。 肌营养不良蛋白对于肌纤维来说具有关键的补充作用，影响肌营养不良蛋白表达的突变可以引发肌萎缩疾病如肌营养不良症。
Ange Chem Int Ed：新型候选药物可有效缓解I型肌强直性营养不良症
2013年8月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Angewandte Chemie International Edition上的一篇研究论文中，来自斯克里普斯研究所(TSRI)的研究者通过研究揭示了一种新型方法来明显提高靶向RNA药物的潜力，可以使得药物治疗效果提高2500倍。
Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白
据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。
:端粒缩短影响肌营养不良基因
2013年5月10日讯 /生物谷BIOON/--肱型肌营养不良症（Facioscapulohumeral muscular dystrophy，FSHD）是一种因上肢肌肉无力造成的遗传性疾病。百分之一的人有引起FSHD的突变，实际上只有二十万分之一的人发展成该病。