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Cell:诺西那生钠和丙戊酸组合使用有望更好地治疗脊髓性肌肉萎缩症

将诺西那生钠与FDA批准的第二种药物---丙戊酸(valproic acid, VPA)---组合使用可能是提高它的治疗效果的一种新方法。

2022-07-19

PNAS:利用蛋白稳态调节剂成功让肌肉细胞分泌AAT蛋白的数量增加50%,有望开发出更先进的基因疗法

尽管这些作者将AAT缺陷作为病例研究的重点,但是他们的研究表明,包括基因疗法和蛋白稳定调节剂在内的组合疗法可以提高基因疗法的疗效,不仅对AAT缺陷,而且对更普遍的许多遗传性疾病。

2022-07-28

HDAC抑制剂givinostat 3期临床:显著延缓疾病进展,改善肌肉功能下降!

givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶,通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明,DMD患者中HDAC活性高于正常水平,这可能会阻止肌肉再生,并引发炎症。

2022-06-29

石榴的天然代谢物可提高肌肉力量和运动体能

肌肉质量和力量随着年龄的增长而逐渐下降是不可抵抗的自然规律,但饮食和锻炼等环境因素则可影响其下降的速度和趋势。不过截至目前,还没有有效的干预措施来对抗与年龄相关的肌肉衰退。

2022-05-23

Nat Commun:骨骼肌中TAK1的超生理激活可促进肌肉生长和对抗肌肉萎缩

未来的研究工作将探究使用小分子激活TAK1是否足以促进老年人和多种疾病状态下的肌肉生长和防止肌肉萎缩。

2022-05-05

基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法

细胞和基因疗法正在成为肌肉营养不良患者的现实选择。MDS是一组大约50种严重的、使人衰弱的单基因疾病,导致一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动,甚至依赖呼吸支持。到目前为止,治疗包括支持性措施,但纠正

2022-04-13

Nature communications: 肌肉营养不良和其他由糖基化缺陷引起的疾病的治疗药物的开发

肌营养不良是一组以骨骼肌进行性减弱为特征的异质性遗传性疾病。几种类型的肌营养不良症是由肌营养不良蛋白-糖蛋白复合体(DGC)的成分突变引起的,DGC在基底膜和肌动蛋白细胞骨架之间形成结构联系,这对维持

2022-04-21

J Physiol:终身锻炼或许对于维持机体肌肉的健康非常重要

来自哥本哈根大学等机构的科学家们通过研究发现,终身的体育锻炼或能保护机体抵御年龄相关的肌肉量和功能损失,终身都参加锻炼的68岁及以上的个体拥有者更健康的衰老肌肉,相比不爱运动的个体而言(不论是年轻人还是老年人),其拥有更优越的体能且更耐疲劳。

2022-03-27

Aging Cell:纠正细胞中线粒体的功能或能预防机体衰老过程中肌肉的损失

来自西班牙巴塞罗那科学技术学院等机构的科学家们通过研究发现,促进肌肉萎缩症的炎性过程或许与细胞中损伤线粒体的积累有关,同时研究人员还描述了与受损线粒体清除相关的BNIP3蛋白的水平增加如何更好地与肌肉衰老直接相关。

2022-03-28

Sci Rep:新型实验室模型或能模拟锻炼对肌肉细胞的影响效应

来自日本东北大学等机构的科学家们开发出了一种简单的基于实验室的系统,其或能用来培养能发生剧烈收缩的人类肌肉细胞,研究人员利用这种模型研究了散发性包涵体有丝分裂(sIBM,sporadic inclusion body mitosis)患者机体肌肉细胞的特性。

2022-03-13