科学家成功鉴别出肌萎缩侧索硬化症的发病机制
2018年9月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自瑞典于默奥大学的科学家们通过研究揭示了诱发肌萎缩侧索硬化（ALS）的分子机制，他们发现，一种结构缺陷的蛋白质或许能将这种变形特性扩散到其它蛋白质中，相关研究结果或能帮助研究人员开发治疗ALS的新型疗法。图片来源：Karin Forsberg研究者Johan Bergh表示，我们鉴别出了两种不同类型的蛋白质聚集体，其携带有不同的结构和传播能
NEJM：多发性硬化药物能够缓解大脑萎缩
2018年9月1日 讯 /生物谷BIOON/ --一项对超过250名患有进行性多发性硬化症（MS）的参与者的临床试验结果显示，“ibudilast”药物在减缓脑萎缩方面优于安慰剂。该研究还表明，ibudilast的主要副作用是胃肠道和头痛。该研究得到了国家神经疾病和中风研究所（NINDS）的支持，相关结果发表在《New England Journal of Medicine》杂志上。NINDS主任
CRISPR：全球首个大型动物研究证实 基因疗法有望根治肌萎缩
谁都希望自己的宝宝健健康康，但有些时候，偏偏会发生一些事与愿违的意外。遗传病就是这样的例子。看起来健康的夫妇二人，生下的宝宝却会出现奇怪的症状。直到做了基因检测才发现，宝宝是得了先天性遗传病。在诸多遗传病里，杜氏肌营养不良大概是最为人所熟知的疾病之一。全世界范围内，大约有30万名儿童正饱受这种疾病的困扰，其中绝大多数是男孩。这是因为导致杜氏肌营养不良的基因dystrophi
Cell Stem Cell：一种关键的转录因子或能促进干细胞分化形成心血管系统和肌肉骨骼系统
2018年8月19日 讯 /生物谷BIOON/ --在很多研究中，研究人员都想发现一种单一的转录因子来诱导中胚层的形成，中胚层是胚胎发育的早期阶段，如果没有来自其它细胞蛋白的帮助，研究人员或许就无法诱导中胚层的形成。近日，一项刊登在国际杂志Cell Stem Cell上的研究报告中，来自日本筑波大学的科学家们发表了一篇题为“Tbx6 Induces Nascent Mesoderm from Pl
Cell Death＆Differ：研究揭示线粒体ROS通过细胞自噬影响肌肉分化的新机制
2018年7月26日 讯 /生物谷BIOON/ --肌肉分化是控制肌肉发育和维持肌肉稳态的重要过程。在肌肉分化过程中，线粒体活性氧簇快速增加，并作为关键的细胞信号中间分子发挥功能。但是线粒体ROS如何控制肌肉基因信号还未被阐明。细胞自噬是一个由溶酶体介导的降解途径，与细胞凋亡和衰老一样是十分重要的生物学现象，参与生物的发育、生长等多种过程，在肌肉分化过程中自噬被看作是一个重要的细胞器重塑机制。在最
Devel Cell：科学家发现能有效再生健康肌肉组织的特殊机制
2018年7月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Developmental Cell上的研究报告中，来自葡萄牙皇家分子研究院的研究人员通过研究在肌肉细胞中鉴别出了一种特殊的机制，其能够激活细胞中的细胞核运输到正确的位置上去，这项研究发现或能帮助研究人员后期开发治疗肌肉疾病的新型疗法。图片来源：João Martins, iMM肌肉细胞的一个主要特征就是其细
Cell Stem Cell：科学家利用畸胎瘤成功衍生出肌肉干细胞
2018年7月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自明尼苏达大学医学院的科学家们通过研究开发了一种新方法，能通过名为畸胎瘤的良性肿瘤为肌营养不良症的小鼠机体再生骨骼肌细胞，相关研究刊登于国际杂志Cell Stem Cell上。图片来源：phys.org文章中，研究人员描述了他们如何寻找细胞来源来重新制造骨骼肌；Michael Kyba教授说道，这项研究中我们旨在通过搜索未被科学家们探索的地
脊髓性肌萎缩症患儿福音 两款SMA新药获得积极进展
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一类严重的遗传病，能导致患者的肌肉功能不断恶化，导致死亡。据统计，SMA是最为致命的遗传疾病之一，但我们对其的治疗方案还非常有限。可喜的是，近期的两项临床试验，让我们看到了更多新药上市的希望。第一项研究来自Cytokinetics的在研疗法reldesemtiv。这是一款下一代的快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（fast skeletal muscle t
新示踪技术揭示非肌肉细胞命运
4月26日，国际学术期刊Circulation在线发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的研究成果：Genetic Lineage Tracing of Non-myocyte Population by Dual Recombinases。该研究工作利用新建立的双同源重组技术系统揭示了在胚胎心脏发育、成体心脏稳态维持及损伤修复、成体骨骼肌稳态维持和损伤修复过程中，非肌肉细胞分化形成
全球首款腓骨肌萎缩症1A型治疗药物国内临床试验获批
6月14日，天士力医药集团股份有限公司公告显示，其控股子公司天士力国际基因网络药物创新中心有限公司（简称“天士力基因网络公司”，天士力持股比例为65%）收到国家食品药品监督管理总局（国家食药监总局）核准签发关于药品PXT3003的《药物临床试验批件》，后续将按照该批件要求启动用于支持中国注册的国际多中心Ⅲ期临床试验研究准备工作。临床试验批件主要内容如下：药品名称：PXT30