基因疗法让遗传性耳聋儿童重闻世界之声
这项研究不仅展示了一种创新的基因疗法如何让失聪的儿童重获听力，更以严谨的数据，为我们揭示了逆转感官功能丧失的巨大潜力，叩响了生命科学新时代的大门。
2025-10-15
Nature：科学家成功开发出一种突破性的抗结核药物——CMX410
CMX410作为一种新型的抗结核药物具有巨大的临床应用潜力，未来研究人员还将集中进一步优化CMX410的药代动力学特性，评估其在更广泛的人群中的安全性和有效性并探索其与其他抗结核药物的最佳组合方案。
2025-08-11
Nat Genet：染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法
通过解析CK-AML的动态基因组特征、表型和功能复杂性，本文研究发现或能为揭示白血病干细胞的特征并对其进行靶向作用提供了临床相关的途径。
2024-12-20
Cell:基因魔剪再进化_一针逆转“交替性偏瘫”，为罕见病患儿点亮希望之光
研究人员利用最前沿的基因编辑技术，不仅在细胞层面成功“修复”了致病基因，更在动物模型中实现了生命体征和行为的惊人逆转，为开发“一次性治愈”的基因疗法迈出了关键一步。
2025-07-26
关注罕见病，关注突破性疗法及药明康德CRDMO的价值
2025-05-20
Nature：突破性发现，CREM揭示CAR-NK细胞“疲惫”之谜，抗癌效力有望飙升！
这项开创性的研究揭示了CAR激活和IL-15信号通过PKA-CREB信号轴共同诱导CREM，而CREM的过度表达则可能导致NK细胞的激活诱导性疲惫。
2025-06-08
Nat Immunol：揭示常见代谢产物琥珀酸恶化人类炎性肠病背后的分子机制
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现，琥珀酸能通过“琥珀酰化-泛素化”分子开关来调控FOXP3的降解，从而有望为人类炎性肠病的治疗提供全新靶点。
2025-07-03