FDA 今日批准罕见病新药
今日，美国 FDA 宣布批准 Ultragenyx Pharmaceutical 的新药 Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）上市，治疗 VII 型粘多糖贮积症（MPS VII）。这是首款经美国 FDA 批准，治疗儿童和成人 MPS VII 患者的创新疗法。MPS VII 是一种极为罕见的遗传病，全球影响了不到 150 名患者，而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数
加速审批 欧盟多数癌症及罕见病药仅基于单个关键性研究获批
近日，发表在《CLINICAL PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS》上的一篇研究显示，2012-2016年之间，欧盟新上市药物中有45%的产品是基于单一关键性临床研究数据获得批准。这项研究的作者Anne Vinther Morant与Henrik Tang Vestergaard均是丹麦灵北制药公司的员工，他们表示：“这个数字有些高得惊人，但与2005年-2
第三次改变立场：FDA为罕见病药物大开绿灯
Therapeutics MD（TXMD）曾于今年5月8日被美国食品和药品监督管理局（FDA）抨击，FDA正式拒绝其被称为TX-004HR(无需涂布器的阴道雌二醇软凝胶)的药物申请。当时，监管机构表示需要该公司提供该药物更充足的安全性数据，这也就意味着需要开启一个全新的研究以及增加数年的时间。5月9日，FDA宣布新任长官Scott Gottlieb正式上任。随后，Therapeutic
AAA罕见病药物Lutathera获欧盟批准
法国AAA公司今日宣布，Lutathera（镥氧奥曲肽）已被欧洲监管机构批准，用于治疗不可切除或转移的生长抑素受体阳性胃肠胰腺神经内分泌肿瘤成人患者。对于这个法国集团来说，该药获得欧盟批准是一项重要的胜利。因为这意味着该药物将成为肿瘤学市场销售的首例放射性药物。AAA首席执行官Stefano Buono表示：“这对我们公司来说，无疑是一个历史性时刻。我们非常自豪地将这种一流的药物和第一
罕见病脆性X综合征新药2期临床积极
Zynerba Pharmaceuticals今日宣布了一项2期临床试验FAB-C的积极顶线结果。该试验是评估新药ZYN002治疗脆性X综合征（FXS）儿童和青少年患者，它成功抵达了主要终点，并显示出具有临床意义的改善。ZYN002曾在治疗难治性癫痫发作和骨关节炎的临床试验中失利，但此次在FXS患者中的成功，则让这款新药在研发中起死回生，让我们看到了其顺利上市，造福患者的希望。脆性X综
直面挑战，夏尔与中国罕见病同行
聚焦“罕见病的全球挑战与中国角色”，第十二届国际罕见病与孤儿药大会（ICORD）暨第六届中国罕见病高峰论坛日前在北京举办，吸引了500多位来自世界各地罕见病领域的专家学者、政府部门、罕见病组织、患者家庭和医药企业代表出席。近年来，全球各国政府、非政府组织及企业等都相继关注到罕见病这一领域，共同推动立法完善、药物创新以及患者支持体系的构建。今年，国际罕见病与孤儿药大会第一次在中国举办，以期为中国罕见
思而赞获批可用于罕见病Ⅲ型戈谢病治疗
赛诺菲中国9月12日宣布，思而赞（注射用伊米苷酶）已经获得中国国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，增加慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的治疗适应症。此前，思而赞已获批用于确诊非神经病变型（I型）戈谢病的治疗。该药也是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物。戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症（神经鞘脂贮积症），属于常染色体隐性方式遗传，因位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因的突变，造成体内该酶
法布里病药物Migalastat获FDA快速通道认定
9月19日，美国生物技术公司Amicus Therapeutics表示，美国FDA已经授予公司在研口服精准治疗药物Migalastat用于治疗具有易感型遗传突变的法布里病（约占全部法布里疾病的35%-50%）的快速通道地位。快速通道路径旨在加速那些对严重或威胁生命疾病的治疗具有临床潜力，以及那些已有的临床或非临床研究数据显示有潜力满足临床未满足的治疗需求的药物或生物制品的开发及审评过程
科学家提出莱姆病快速诊断法
一项新测试可区分莱姆病和另一种有着几乎相同症状的蜱媒传染病。这会使医生更加快速地治疗这种疾病，从而防止其令人不断衰弱的症状发作。相关成果日前发表于《科学—转化医学》杂志。莱姆病由伯氏疏螺旋体细菌引起。当扁虱吸食受感染小鼠的血液时会染上这种细菌，并通过叮咬将其传给人类。此前测试曾试图辨认人体对抗细菌时产生的抗体，但它们在感染初期是不可靠的。同时，目前并未有针对南方蜱相关性皮疹样疾病（ST
罕见病又一喜讯！神经营养性角膜炎新药Oxervate获欧盟批准
2017年8月14日讯 /生物谷BIOON/--近日，意大利生物制药企业Dompé公司宣布旗下新药Oxervate (cenegermin)喜获欧盟批准用于中度至重度神经营养性角膜炎（neurotrophic keratitis ，NK）。NK是一种眼科罕见病，目前人群发病率约为万分之五。早在2015年，FDA便授予Oxervate"孤儿药"资格，直至最终获得上市授权，成为世界上首个针对NK的生物