罕见病新药速递！Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的
Orchard接手葛兰素史克罕见病业务
近日，葛兰素史克公司对其罕见疾病业务的未来做出了决定，公司同意与前竞争对手Orchard Therapeutics签署协议，将全部批准和试验阶段的资产交由该公司管理。根据协议，葛兰素史克将获得Orchard少数(19.9%)股份，并将获得销售版税和商业里程碑付款，但目前尚不清楚进一步的财务细节。作为重组的一部分，该公司于去年7月就开始了对罕见疾病及非核心资产产品组合的评估。彼时，GSK首席执行官E
研究人员发现罕见的肿瘤，可以治疗甚至可能逆转糖尿病！
在胰腺中生长的一种罕见的良性肿瘤可能会给医生提供帮助糖尿病患者制造更多胰岛素的工具。这些肿瘤被称为胰岛素瘤，因为它们分泌过多的胰岛素。糖尿病患者没有足够的胰岛素来满足身体对激素的基本需求。研究人员通过绘制胰岛素瘤肿瘤的基因组成来推测，他们可能会提出基因组配方来再生产生胰岛素的细胞。如果他们能使用这种“配方”来制造一种药物，使身体产生胰岛素，他们就可以治疗，甚至可能逆转糖尿病。该研究的资深作者安德鲁
罕见病新药信息！美国FDA第2次授予PI3K-δ/γ激酶双效抑制剂tenagisib孤儿药地位
2018年04月10日/生物谷BIOON/--Rhizen制药公近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经授予靶向药物tenagisib（RP6530）治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的孤儿药地位。之前，FDA也授予了该药治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的孤儿药地位和快速通道地位。孤儿药是指开发用于治疗罕见病的药物。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病治疗药物的制药公司将获
罕见病新药速递！Shire遗传性血管性水肿药物lanadelumab在欧盟进入正式审查
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理lanadelumab（SHP643）的上市许可申请（MAA）并将进行加速评估；此外，加拿大卫生部（Health Canada）已通过优先审评受理了lanadelumab的新药提交（NDS）。在美国方面，F
Alexion罕见血液病新药3期临床数据积极
Alexion医药公司今天宣布，在研长效C5补体抑制剂ALXN1210在关键3期临床试验中，与其公司的Soliris（eculizumab）相比，在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中显示了非劣效性。此外，该研究的所有六个终点结果都支持ALXN1210。ALXN1210和Soliris在安全性方面没有显着差异。PNH是一种慢性，进行性，衰弱性和可能危及生命的超罕见血液疾病，可在没有警告的情况下
Abeona基因疗法ABO-202获FDA罕见儿童病认证
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。Abeona总裁及首席执行官Timothy J. Mill
赛诺菲携手Alnylam 罕见病新药获得FDA突破性疗法认定
近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。原发性高草酸尿症I型是一种罕见疾病，由过量的草酸生成导致肾衰竭，具有显着的发病率和死亡率，目前尚无批准的治疗方法。Lumasi
人类以身试法对抗血吸虫病
2月的一个周四中午12点05分，一名实验室技术人员取下含有一只独栖红螺的六孔板，并将其浸入强光下加热的水槽中。光照和温暖预示着上百只微小的寄生虫幼虫将从这只软体动物中涌出。现在，对于荷兰莱顿大学医学中心传染病医生Meta Roestenberg来说，计时已经开始。她有约4个小时的时间开展一项独特但具有争议性的试验。在该试验中，Roestenberg将让这些寄生虫钻入4名健康志愿者的手臂
世界罕见病日 目前罕见病的现状、研究进展、临床状况如何？
最近相信大家都观看了一部让人非常感动的电影——《奇迹男孩》，这部电影自去年11月17日在美国上线后，就获得了“年度最暖心”电影的称号，剧中男主人公奥吉是一名患有特雷彻-柯林斯综合征（Treacher Collins Syndrome，TCS）的10岁男孩，他天生脸部有残缺、面目畸形，在这个“看脸”的时代，对他来说这无疑是一种巨大的打击；旦幸运的是，坚强善良的奥吉在家人的帮助和鼓励下，不断的用正能量