宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
Sana公司证实年轻健康的人类神经胶质祖细胞可竞争性替代患病和衰老脑细胞
这项研究结果显示，同种异体HIP CD19 CAR-T细胞在免疫功能正常的人源化小鼠肿瘤模型中是安全的，且能够实现持久、有效的肿瘤清除效果。基于低免疫T细胞的“通用型”CAR-T细胞疗法能够达到目前只
所有患者均产生内源性胰岛素，Vertex的T1D细胞疗法结果积极，正结合基因编辑开发「低免疫」版本
胰岛素依赖型糖尿病，也称为 1 型糖尿病（T1D），是一种自体免疫性疾病，由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。
药品监管制度变化对中国创新药可及性的影响
自2015年以来，国家药监局推出了一系列的药品监管改革措施。为了衡量这些改革的影响，复旦大学药学院教授、上海市药物研发协同创新中心主任邵黎明团队研究了2015–2020年间FDA批准的新药
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
醛缩酶立体选择性新机制及分子设计方面取得重要进展
近日，国际知名期刊《ACS Catalysis》在线发表了生命科学技术学院冯雁团队的研究成果 “Discovery and Engineering of the L‑Threonine A
Nat Commun：一种特殊的免疫细胞受体或与人类哮喘及炎性肺部疾病相关
来自克利夫兰诊所等机构的科学家们通过研究发现，抑制免疫细胞表面的特殊蛋白或许有望提供治疗人类严重哮喘的新型策略。
上海交大蹇华哗团队揭示全球转座噬菌体多样性及生态功能
该研究建立了转座噬菌体鉴定的新方法，揭示了转座噬菌体极高的多样性和重要的生态功能，极大拓展了我们对转座噬菌体这一重要病毒类群的分布、分类和生态功能的认知，为后续探索转座噬菌体的起源演化提供了良好的基础
Aging Cell：清除衰老细胞，可改善吸烟引起的肺衰老和慢性阻塞性肺疾病
该研究首次在p16-3MR小鼠中显示CS暴露会诱导肺细胞衰老，且清除CS诱导的衰老细胞可以逆转年轻p16-3MR小鼠的中性粒细胞流入。此外，这种清除通过上调CS暴露的p16-3MR小鼠中与线粒体功能相