勃林格殷格翰与克睿基因合作开发新型AAV载体，以开发下一代肝靶向基因治疗
勃林格殷格翰和苏州克睿基因生物科技有限公司（以下简称克睿基因）今天宣布了一项合作，将通过克睿基因专有的VELPTM平台开发新型腺相关病毒（AAV）载体，用于下一代基因治疗。这项新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因疗法开发方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合，从而为患者提供潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。现有的AAV
我国首个原创型基因治疗载体问世，打通基因编辑体内治疗的最后一公里
上海交通大学系统生物医学研究院的蔡宇伽团队在《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）杂志上发表了一篇题为：Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age
Science子刊：利用非病毒载体将治疗性蛋白递送到神经元中，有望治疗肉毒杆菌毒素中毒等一系列神经系统疾病
2021年1月12日讯/生物谷BIOON/---私营公司CytoDel如今宣布在同行评审的Science Translational Medicine期刊上上发表了该公司龙头产品Cyto-111的临床前数据。论文标题为“Neuronal delivery of antibodies has therapeutic effects in animal mode
Cell Rep：科学家成功开发出高通量线粒体转移设备
2021年1月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自加利福尼亚大学等机构的科学家们开发出了一种简单的高通量方法来将离体的线粒体及其相关的线粒体DNA转移到哺乳动物的细胞中，这种新型方法或能帮助研究人员通过修饰细胞中的关键遗传组分，从而研究并治疗诸如癌症、糖尿病和代谢性疾病等多种疾病。文章中，研
线粒体蛋白跨膜转运研究获进展
近期，中国科学院合肥物质科学研究院强磁场中心王俊峰、周数研究团队在线粒体蛋白跨膜转运研究中取得进展，利用液体核磁共振技术，在国际上首次解析出酵母线粒体内膜Tim23通道蛋白与其底物肽段的复合物三维空间结构。相关研究成果以Solution structure of the voltage-gated Tim23 channel in c
Science关注：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
长期以来，腺相关病毒载体（AAV）由于具有长期潜伏于人体而不表现出任何明显致病性的优点被公认是目前最理想的基因治疗基因载体。然而，近年来不断有声音提醒，这一看似安全的疗法或许存在着致命的风险。当地时间12月22日，《Science》发布了一篇题为“Liver tumor in gene therapy recipient raises
减肥除了管住嘴迈开腿，还需要动员你的线粒体
如今，肥胖已成为一种日益普遍的代谢性疾病，也是许多疾病发展的独立危险因素，如2型糖尿病、心血管疾病和癌症等。38%的成年人以及16%的儿童和青少年面临着肥胖的困扰。虽然肥胖的机制是由于卡路里摄入超过消耗，但最近的研究表明，免疫系统调节神经内分泌途径，不仅控制食物摄入，还控制能量消耗。2020年12月4日，《Cell-Metabolish》杂志在线
临床试验表明对单眼进行基因治疗载体注射，可改善双眼视力
2020年12月14日讯/生物谷BIOON/---莱伯视神经病变（Leber hereditary optic neuropathy, LHON），又称莱伯视神经萎缩，是线粒体失明（mitochondrial blindness）的最常见原因。在一项新的临床研究中，英国剑桥大学Patrick Yu-Wai-Man博士和法国巴黎视觉研究所José-Alain
新型小分子抑制剂高度选择性破坏癌细胞中的线粒体功能
2020年12月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞典卡罗林斯卡研究所等研究机构的研究人员开发出破坏癌细胞中线粒体功能的新型小分子抑制剂。用这类抑制剂进行治疗可阻止癌细胞增殖，并减少小鼠体内的肿瘤生长，同时不会显著影响健康细胞。相关研究结果于2020年12月16日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Small-molecule i
Cell：线粒体缺陷是导致太空旅行中许多健康问题的关键因素
2020年11月27日讯/生物谷BIOON/---为了使空间探索取得成功，必须了解并设法解决在长时间离开地球的宇航员身上观察到的健康问题的根本原因。这些问题包括骨骼和肌肉质量损失、免疫功能障碍以及心脏和肝脏问题。在一项新的研究中，利用从许多不同资源收集的数据，一个多学科研究团队报告发现了导致这种损害的共同因素：线粒体功能障碍。这些研究人员使用系统方法来研究影