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西湖大学×北京大学合作Nature子刊:AI从头设计蛋白,实现线粒体基因精准编辑

这项研究开发了一种通用的且由计算引导的超精准碱基编辑方法,为单碱基突变的机制研究和治疗性修正提供了一个有前景的平台。

2025-11-20

Cell系列综述:韩雪祥/徐莹/魏迎辉系统解读线粒体基因编辑的工具与递送技术

该综述概述了适用于不同遗传背景的各种线粒体基因编辑工具以及当前的细胞质靶向递送技术。该综述还总结了绕过线粒体膜直接将转基因/蛋白质递送至线粒体基质的线粒体靶向递送技术。

2025-11-16

上海科技大学陈佳团队开发新型线粒体基因编辑工具,实现编辑效率与精度的双重飞跃

该研究不仅填补了 TALED 编辑器的分子机制研究的空白,还在此基础上进一步构建了一系列精准、高效、低脱靶性的新型线粒体腺嘌呤碱基编辑工具。

2025-03-28

登上Cell子刊封面:复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统,单个AAV递送,实现高效体内基因编辑

以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。

2025-12-01

两篇Nature Biotechnology:李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器,推动线粒体疾病建模和治疗

研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型,并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。

2025-06-05

Nature:首批CRISPR基因编辑马诞生,肌肉更强,跑得更快!

2025 年 9 月 5 日,国际顶尖学术期刊 Nature 在其官网报道了一则新闻——世界首批 CRISPR 基因编辑马诞生。

2025-09-07

Science:我们与线粒体的古老契约——细胞如何清理“坏基因”?

研究人员通过一系列巧妙的实验,不仅锁定了一个关键的调控“开关”,还发现了一个出人意料的“剧情反转”:携带突变的线粒体竟能“反客为主”,通过破坏细胞的清理系统来实现自我保全。

2025-10-19

新型A-G碱基编辑器精准“修正”线粒体遗传缺陷

本研究成功锻造出了一款堪称“史上最强”的线粒体A-to-G碱基编辑器(eTd-mtABEs),不仅将编辑效率提升至前所未有的87%,比初代工具高出145倍,更解决了致命的脱靶风险。

2025-06-12

Nature:中国学者开发基因编辑蚊子,有望终结疟疾传播

这项研究的美妙之处在于,利用了一种天然存在的蚊子等位基因,通过精准基因编辑,将其变成一个强大的屏障以阻断多种疟原虫的传播。

2025-07-29

Cell:先导编辑+AI,全面解析ATM基因所有点突变的功能

该研究利用先导编辑和深度学习对 ATM 基因所有可能的 27513 种单核苷酸突变(SNV)进行了全面功能评估,并开发了一种深度学习模型——DeepATM。

2025-07-16