Science：揭示铰链状蛋白结构，为治疗囊性纤维化带来新思路
2019年8月2日讯 /生物谷BIOON /——近几十年来，囊性纤维化患者的治疗方案有了显着改善。最新的药物，即所谓的增强剂，针对的是一种叫做囊性纤维化跨膜电导调节剂的蛋白质，这种蛋白质在患者身上发生突变。然而，尽管这些药物可以帮助一些CF患者，但它们远非完美。此外，到目前为止，研究人员还没有弄清楚这些药物是如何起作用的。洛克菲勒科学家的一项新研究首次描述了在原子分辨率下增强剂和它们所针对的蛋白质
Epizyme公司首创EZH2抑制剂tazemetostat治疗上皮样肉瘤获美国FDA优先审查
2019年07月27日/生物谷BIOON/--Epizyme是一家临床阶段的美国生物制药公司，致力于开发创新性的表观遗传学药物来改写癌症及其他严重疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理tazemetostat的新药申请（NDA）并授予了优先审查，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年1月23日。tazemetostat是一款表观遗传学药物，此次NDA申请加
Science子刊：罕见的遗传性酶紊乱导致纤维化
2019年7月22日讯 /生物谷BIOON /——在一项圣犹大儿童研究医院科学家完成、近日发表在《Science Advances》杂志上的研究中，研究者发现神经氨酸酶1（NEU1）的缺乏与肌肉、肾脏、肝脏、心脏和肺等器官结缔组织（纤维化）的形成有关。纤维化包括危及生命的情况，如特发性肺纤维化。NEU1基因突变引起溶酶体贮存病--唾液酸沉积症，这是一大类小儿疾病。"这是NEU1首次与纤维性疾病联系
Science子刊：靶向CAPN9具有抑制多种组织纤维化的治疗潜力
2019年7月22日讯/生物谷BIOON/---纤维化（fibrosis）是慢性疾病的常见病理结果。在纤维化期间，肌成纤维细胞产生的富含胶原蛋白的胞外基质不断沉积，最终取代了正常的组织实质（tissue parenchyma），因而会损害组织功能。通过间充质转变（mesenchymal transition）产生肌成纤维细胞的祖细胞类型和细胞程序在不同的组织和疾病之间可能有所不同，但是它们在纤维化
囊性纤维化新药！Vertex三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)在美申请上市，治疗90%患者
2019年07月24日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了VX-445（elexacaftor）与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请（NDA），用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，或携带2个F508del突变的患者
11亿美元囊获抗纤维化疗法 勃林格殷格翰达成合作
日前，Bridge Biotehrapeutics公司宣布，与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司达成一项合作和研发授权协议。双方将共同开发Bridge公司研发的自分泌运动因子（autotaxin）抑制剂BBT-877，治疗包括特发性肺纤维化（IPF）在内的纤维化间质性肺病患者。Bridge是一家只有17名正式员工的虚拟公司。BBT-877是该公司开发的具备“b
高纤维饮食有益于母婴健康
澳大利亚一项新研究说，女性在怀孕期间多吃富含纤维的食物，可能对母婴健康都有益，既可减少孕妇患先兆子痫的风险，又有利于胎儿免疫系统的发育。澳大利亚悉尼大学等机构研究人员在新一期英国《自然·通讯》杂志上发表报告说，食物中的纤维在肠道里会被细菌分解，产生包括乙酸在内的短链脂肪酸，而孕妇如果体内乙酸水平较低，患先兆子痫的风险更大。先兆子痫是指妊娠20周之后，孕妇出现高血压、蛋白尿及水肿等症状，
盐酸安罗替尼成为国内软组织肉瘤治疗领域首个靶向治疗药物
近日，正大天晴旗下1.1类新药盐酸安罗替尼胶囊用于软组织肉瘤领域治疗正式获得了NMPA批准，成为我国在这一治疗领域的首个靶向药物，为患者带来了新的治疗选择。国内获批的第二个适应症：软组织肉瘤2018年9月，正大天晴于向CDE提交了安罗替尼第二个新适应症--软组织肉瘤的国内上市申请（受理号CXHS1800025，CXHS1800026，CXHS1800027），11月该适应症申请获得了优
BMC Med Genet：科学家鉴别出新型肉瘤风险基因
2019年7月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志BMC Medical Genetics上的研究报告中，来自Harry Perkins医学研究所等机构的科学家们通过研究发现了一类新基因或在肉瘤发生过程中扮演着重要角色，肉瘤是一种罕见的骨骼、肌肉和结缔组织癌症等。文章中，研究者鉴别出了一类新型的肉瘤家族风险基因，其会通过父母进行遗传，并增加个体患潜在致死性疾病的风险。图片
Nat Commun：高纤维饮食或能降低孕妇先兆子痫的风险
2019年7月15日 讯 /生物谷BIOON/ --营养学家通常会向人群推荐富含纤维的健康饮食，但最新研究却发现，富含纤维的饮食能够促进孕妇和婴儿的健康；基于植物的纤维在人体肠道中会被肠道菌群分解成为影响机体免疫系统健康的因素，近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自悉尼大学等机构的科学家们通过研究调查了肠道菌群的代谢产物在女性孕期健康中扮演的关键角色