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胎儿致命神经退行性遗传疾病 基因治疗药物有显著疗效

致命的遗传病往往给无数家庭带来不可预料的痛苦,设想有的家庭好不容易怀上了一个孩子,正满心欢喜地迎接孩子的出生,但这时候产前检测却带来了沉重一击,告诉你这孩子没法要,或者是很大可能是患有严重先天性疾病的。这无疑是晴天霹雳!但最近有研究表明,利用基因治疗或许可以治疗致命早发性神经退行性疾病,这无疑是一项极富价值的研究。最新在线发表在Nature Medicine上的研究来自伦敦大学学院(UCL)、KK

2018-07-21

Cell:治疗神经退行性疾病有戏!核输入受体可逆转异常聚集的RNA结合蛋白

2018年4月26日/生物谷BIOON/---许多被称作核RNA结合蛋白(RBP)的特殊分子,当错误地被放置在细胞核外面时,会形成包括额颞叶痴呆症(FTD)和肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)在内的几种脑部疾病中观察到的有害蛋白团块。由这些致病性蛋白形成的团块含有导致神经细胞损伤的粘性原纤维。为此,人们想要逆转这些团块的形成,并将RBP蛋白重新放回细胞核内的适当位置上。在正常情形下,核输入受体(nu

2018-04-26

PLoS Biology:阐明神经元细胞的沟通机制 有望开发出治疗多种神经性疾病的新型疗法

小编推荐会议:2018年(第九届)细胞治疗国际研讨会2018年4月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志PLOS Biology上的研究报告中,来自莱斯特大学的研究人员通过研究阐明了大脑中的神经元细胞之间彼此进行沟通的分子机制,相关研究或能帮助研究人员理解多种神经变性疾病发生的分子机制。图片摘自:University of Leicester文章中,研究者发现,人类机体中存

2018-04-13

Sci Rep:引发神经退行性疾病发生的关键基因

2018年3月24日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项研究,一类新发现的基因或许能够解释影响人类行走以及思考的的疾病发生的原因。这一基因叫做BSN,该基因对于中枢神经系统的功能十分关键。该基因的突变会导致患者出现类似于进行性核上麻痹(PSP)的症状。PSP是帕金森病的一种,由于可以以不同方式对人体造成影响,因此往往难以诊断。该疾病伴随着很多严重的健康问题的发生,例如行走困难,失去平衡杆,

2018-03-24

Acta Neuropathol Commun:科学家们开发出诊断神经退行性疾病的新方法

2018年2月11日 讯 /生物谷BIOON/ --最近,来自NIH的科学家们开发出了一种快速的早期检测包括阿兹海默症在内的神经退行性疾病的发红发。这项研究中,作者检测60份脑脊液样本,其中12份属于帕金森患者,17份属于存在路易氏小体的痴呆症患者,还有31份属于健康人。作者发现这种检测手段能够准确地排除31份健康人患病的风险,而诊断帕金森症与痴呆症的准确率也达到了93%。重要的是,这一检测结果能

2018-02-11

Cell Reports:科学家发现一种治疗帕金森的新疗法!或将颠覆神经疾病的治疗!

2018年1月27日讯 /生物谷BIOON /——系统清除衰老星形胶质细胞可以预防散发性阿尔茨海默症(代表了95%的人类病例)模型小鼠出现帕金森神经病理和相关症状。这项研究发表在《Cell Reports》上,来自Buck研究所Andersen实验室的研究人员提供了一种针对这种导致数百万美国人行动控制能力下降的、难治愈的恶性神经疾病的新型治疗方案。图片来源:Georgia Woods在压力之下停止

2018-01-27

反义寡核苷酸疗法似乎能有效治疗多种类型的神经性疾病

2017年12月26日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿氏症是一种致死性的脑部疾病,近日科学家们开发出了一种新型疗法已经成功完成了首次人体试验,研究人员所开发的药物能够降低患者脑脊液中有害亨廷顿蛋白的水平。亨廷顿氏症是由于患者机体中制造亨廷顿蛋白的基因发生突变所诱发的一种疾病,这种突变会让亨廷顿蛋白变大而且更易于积累,科学家们认为亨廷顿蛋白粘度的增加会促进亨廷顿患者脑细胞死亡,随着疾病不断进展

2017-12-25

Rejuv Res:干细胞疗法会成为神经退行性疾病的最佳希望吗?

2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --由于大脑的自身修复或再生能力有限,干细胞或将成为针对受伤、衰老或疾病造成的大脑组织损伤或退化的最好治疗方法。虽然干细胞疗法在前临床测试中表现出了希望,但在动物试验中的得到的结果在人类患者中并不一定有效,并且人类临床研究会受到规模和数量的限制。最近在Mary Ann Liebert,Inc.出版社出版的同行评议期刊Rejuvenation Rese

2017-10-26

Sci Trans Med:虫子感知危险的机制为治疗神经退行性疾病提供启示

2017年10月19日/生物谷BIOON/---最近,研究者们发现虫子也能够学习,而且基于对它们学习方式以及应对环境中危险的行为的理解,或许有助于找到治疗神经退行性疾病患者的治疗方法。最近,来自爱荷华大学的研究者们研究了线虫是如何应对环境中的压力的。作者将线虫放在存在着致命性病原体的环境中,一部分线虫同时接受了能够引发防御机制的嗅觉信号刺激,这一刺激能够导致压力条件下防御机制的建立,从而保护线虫的

2017-10-19

科学家发现携带 BRAF 致癌突变的小胶质细胞会导致阿尔兹海默氏病等退行性疾病

近日,纪念斯隆 - 凯特琳癌症中心(MSKCC)的免疫学教授 Frederic Geissmann 团队在最新一期的《自然》杂志上,刊登了他们在神经退行性疾病研究领域取得的突破性成果。他们发现,携带常见致癌突变 BRAF(V600E)的小胶质细胞(定殖在大脑内的巨噬细胞),可以直接导致神经退行性疾病!最让人激动的地方在于,采用 BRAF 抑制剂可以延缓小鼠神经退行性疾病的发展 [1],目前已有多种

2017-09-12