48%患者肝纤维化改善 Akero创新疗法NASH 2a期临床结果积极
日前，Akero Therapeutics公司公布其治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主打在研疗法efruxifermin（EFX），在一项2a期临床试验中的16周中期结果分析。值得注意的是，在40例治疗结束后接受组织活检的应答患者中，48%的患者在非酒精性脂肪性肝病活动评分（NAS）无恶化的情况下，肝脏纤维化实现至少一级的改善，28%的患者实现了至少两级
全球首个1型神经纤维瘤病(PN1)药物！阿斯利康Koselugo在日本获孤儿药资格，已在美国上市！
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长，Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio欧盟即将获批，可治疗患者扩大至90%！
如果获批，欧洲将有多达1万例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)突破性药物！brensocatib II期临床：显著降低肺加重风险!
brensocatib是一种新型口服可逆二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，尚无专门针对NCFBE的治疗方法。
囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco在欧盟批准在即，治疗6个月-18岁携带R117H突变的患者！
2020年05月05日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入治疗：年龄≥6个月、体重≥5公斤、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在R11
纤维化药物可能治疗重症COVID-19患者
2020年4月15日讯 /生物谷BIOON /——耶鲁大学(Yale university)的肺科医生Naftali Kaminski几年前开始研发的一种治疗肺纤维化的新药显示，它有望治疗COVID-19的某些危及生命的影响，他的研究团队正在迅速为临床试验奠定基础。在治疗肺纤维化方面，这种名为sobetirome的药物模仿了甲状腺激素疗法的效果，后者可以治疗
首个1型神经纤维瘤病药物！阿斯利康激酶抑制剂Koselugo(selumetinib)疗效显著，持续缩小肿瘤体积
2020年04月21日讯 /生物谷BIOON/ --近日，评估阿斯利康（AstraZeneca）靶向抗癌药Koselugo（selumetinib）用于1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者治疗症状性、不可切除性丛状神经纤维瘤（PN）的开放标签II期SPRINT Stratum 1试验（NCT01362803）的结果在线发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》
神经纤维瘤病患者福音 首款FDA批准药物疗法问世
4月11日，美国FDA宣布批准阿利斯康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发的Koselugo（selumetinib）上市，治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性，不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤（PN）。新闻稿指出，Koselugo是首款获得FDA批准治疗这种在生命早
首个1型神经纤维瘤病药物！阿斯利康激酶抑制剂Koselugo(selumetinib)在美国上市，缓解率66%
2020年04月16日讯 /生物谷BIOON/ --美国最大的独立肿瘤学药房Onc360®近日宣布，该公司已被阿斯利康（AstraZeneca）选定为靶向抗癌新药Koselugo(selumetinib)的专业药房合作伙伴，该药是一种新型口服激酶抑制剂，用于年龄≥2岁的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，治疗NF1相关的症状性、不能手术的丛状神经纤