诺华Lutathera治疗神经内分泌肿瘤（NET）将疾病进展或死亡风险显著降低近80%
2018年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日在德国慕尼黑举行的2018年欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上公布了肿瘤学新药Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）关键性III期临床研究NETTER-1一项新的分析结果。NETTER-1研究在接受标准剂量的最佳支持护理药物Sandosatin（30mg，每4周一次）
靶向作用星形细胞或有望治疗阿尔兹海默病等多种神经变性疾病
2018年10月2日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Glia上的研究报告中，来自布里斯托大学的科学家们通过研究发现，大脑中的支持细胞或能被用来愈合并且保护神经元细胞，相关研究或为科学家们开发治疗神经变性疾病的新型疗法提供新的希望。图片来源：University of Bristol如今，攻克神经变性疾病依然是现代医学面临的一大挑战。大部分神经-精神性障碍患者（比如癫痫症、阿
Science：将人脑细胞移植到小鼠大脑中有助深入认识唐氏综合症等神经疾病
2018年10月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国、葡萄牙和瑞士的研究人员将人脑细胞移植到小鼠大脑中，首次观察到它们如何生长和彼此之间建立连接。这允许他们在一种比以前更自然的环境中研究人脑细胞之间相互作用的方式。基于这种技术，他们通过使用由两名唐氏综合症患者捐献的细胞构建出唐氏综合症模型。此外，他们还描述了来自唐氏综合症患者的脑细胞与来自没有患上这种疾病的人的脑细胞之间的差
有望在产前治疗先天性疾病
2018年10月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员首次进行产前基因编辑来阻止实验室动物出现致命性的代谢障碍，从而有潜力在出生前治疗人类先天性疾病。这就为在产前利用一种复杂的低毒的工具高效地对致病性基因中的DNA碱基进行编辑提供了概念验证。相关研究结果发表在2018年10月的Nature Medicine期刊上，论文标题为“I
FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者的多发性神经病（polyneuropathy）。目前，Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。hATTR是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内转甲
新分子可以逆转帕金森疾病导致的神经退化
2018年9月29日讯 /生物谷BIOON /——根据巴塞罗那自治大学（UAB）研究人员完成的一项最新研究，小分子SynuClean-D会干扰引起帕金森疾病的alpha-突触核蛋白淀粉样纤维的形成，从而逆转帕金森引起的神经退化症状。这项研究于近日发表在《PNAS》上。图片来源：PNAS帕金森是仅次于阿尔兹海默症的第二大常见的不可治愈的神经退化疾病。它的特点就是蛋白堆积在多巴胺能神经元中形成淀粉样纤
Mitochondrion：代谢异常引发慢性疾病
2018年9月13日讯 /生物谷BIOON/ --现代西方医学在治疗治疗急性，直接损伤，损伤感染，骨折、普通感冒、心脏并以及哮喘等急性疾病方面取得了长足的进展。但是，在治疗慢性疾病方面，现代医学的进展已经落后。疾病控制和预防中心估计，美国境内超过一半的成年人和三分之一的儿童患有至少一种慢性疾病。根据美国国立卫生研究院的数据，慢性疾病是占据全世界死亡人数一半的病因。加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院教
Cell：大约30种神经疾病存在着相同的三维基因组折叠模式
2018年9月24日/生物谷BIOON/---在包括肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS, 即俗称的“渐冻症”）、亨廷顿舞蹈病（Huntington's Disease）和脆性X综合征（Fragile X Syndrome, 也译作脆性X染色体综合征）在内的大约30种神经疾病中，相关的突变基因存在被称为短串联重复序列（short tandem
Nat Biotechnol：科学家成功观察到大脑神经元的“交流”机制 有望阐明多种神经性疾病的发病机制
2018年9月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自美国弗吉尼亚健康系统大学等机构的研究人员通过研究开发了一种能够观看大脑神经元“交流”的新方法，这种新技术或能帮助研究人员解开诱发多种大脑和神经系统疾病的原因，比如阿尔兹海默病、精神分裂症和抑郁症等，相关研究结果也能帮助研究人员开发新型疗法来治疗多种神经变性疾病。图片
阿斯利康临床后期产品有望用于治疗致命神经疾病
日前，Biohaven Pharmaceuticals宣布已通过其子公司Biohaven Therapeutics与阿斯利康（AstraZeneca）签订了一份独家全球许可协议，将开发和推广新药BHV3241（曾用名AZD3241）。该药物是一种口服髓过氧化物酶（MPO）抑制剂，阿斯利康已将其推进至2期临床。Biohaven计划对该候选产品进行3期临床试验，用于治疗多系统萎