Gamifant治疗原发性吞噬性淋巴组织细胞增多症(HLH)移植后获超高存活率
2019年02月27日/生物谷BIOON/--瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）与旗下公司Novimmune SA近日在美国休斯顿举行的2019年移植与细胞冶疗年会（TCT）上公布了Gamifant（emapalumab-lzsg）治疗原发性吞噬性淋巴组织细胞增多症（HLH）II/III期临床研究（NCT01818492）的突破性数据。这些数据检查了已接
新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年02月27日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）近日宣布对luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）生物制品许可申请（BLA）的FDA提交时间表进行了更新。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast，RS]）相关并且需要红细胞输注的贫
FDA批准首款噬血细胞淋巴组织细胞增多症疗法
今日，Sobi和Novimmune SA公司联合宣布，美国FDA批准双方共同开发的干扰素γ（IFNγ）抗体Gamifant（emapalumab-lzsg）上市，用于治疗儿童或成年原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）患者。这些患者患有复发/难治性疾病，在接受常规HLH疗法后疾病继续恶化，或对常规疗法不耐受。Gamifant是FDA批准的首例针对HLH的疗法，这代表着治疗原发性HL
加拿大评估非典型抗精神病药潜在的嗜酸性粒细胞增多症及全身症状的药物反应（DRESS）风险
继药品生产企业自愿更新2个非典型抗精神病药（奥氮平和齐拉西酮）的安全性信息以纳入嗜酸性粒细胞增多症及全身症状的药物反应（DRESS）的风险信息后，加拿大卫生部决定对所有已上市的非典型抗精神病药的DRESS风险开展评估。DRESS描述了一组罕见但严重危及生命的潜在副作用，包括发热、严重皮疹、面部肿胀或全身大面积的皮肤脱落等。这些反应通常在开始服用药物后2周到2个月发生。非典型
助力找到导致红细胞增多症的第一个遗传突变！
2018年3月12日讯 /生物谷BIOON /——一个新发现的遗传突变导致了血液中红细胞生成素（erythropoietin，EPO）增多。这个突变导致一个正常情况下并不参与形成该蛋白的信使RNA（mRNA）重编程产生该蛋白质，因此使得血液中的红细胞异常增多。来自巴塞尔大学生物医学系和巴塞尔大学医院的研究人员在《New England Journal of Medicine》上报道了他们的发现。图
诺华试验性肥大细胞增多症药物midostaurin整体缓解率达60%
近日，诺华试验性罕见血癌药物midostaurin的一项中期临床试验取得重要进展，数据表明，该药物在系统性肥大细胞增多症患者中取得了60%的整体缓解率。
Blood：多肽药物有望同时治疗罕见贫血和红细胞增多症
最近一项新研究发现一种叫做minihepcidins的人工合成多肽可能对两种严重的血液疾病具有潜在治疗作用，这两种疾病分别是β-地中海贫血和真性红细胞增多症。虽然这两种疾病对红细胞生成具有相反的影响，但是minihepcidins能够帮助重新恢复正常的红细胞水平，缓解脾脏异常增大。同时在β-地中海贫血症中，该药物还可以控制铁离子的过量积累，避免铁离子过量造成的严重毒性作用。
诺华抗癌药Jakavi治疗真性红细胞增多症实现长期疾病控制
在美欧2大市场，Jakavi是获批的唯一一种“真红”治疗药物，该药是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂，已获批骨纤维化和“真红”2个适应症。