新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年02月27日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）近日宣布对luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）生物制品许可申请（BLA）的FDA提交时间表进行了更新。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast，RS]）相关并且需要红细胞输注的贫
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。（图片来源：www.pixabay.com）多年来，研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能
J Par Dis：干细胞疗法有助于缓解帕金森症
2019年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项研究，细胞替代疗法可能在将来减轻帕金森病（PD）的运动症状方面发挥越来越大的作用。在最近发表在《Journal of Parkinson's Disease》杂志上的文章中，作者讨论了新开发的干细胞技术如何用于治疗疾病，以及干细胞治疗的巨大希望和重大挑战。今天最常见的PD治疗是通过多巴胺调节增强脑中黑质纹状体通路的活性，从而增加纹状体
Nature Neurosci：大脑细胞缺乏清洁是导致阿兹海默症发生的关键
2019年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --目前世界各地的科学家们仍然致力于更好地了解阿尔茨海默氏症，以便能够治疗或者预防疾病的发展。然而，近年来没有新的药物得到破准。在最近发表在《Nature Neuroscience》杂志上的一项新研究中，来自哥本哈根大学，国立卫生研究院和奥斯陆大学等国际研究人员的研究小组靶向一种称为“线粒体自噬”的脑细胞清洁过程。（图片来源：www.pixabay.
间充质干细胞外泌体技术有望填补自闭症治疗空白
近期，以色列一家名为Stem Cell Medicine Ltd(SCM)的生物技术公司开发了一种治疗神经疾病的新方案，利用一种创新性的间充质干细胞外泌体(MSC-exo)技术治疗自闭症谱系障碍(ASD)。外泌体作为近几年生物领域的前沿之一，始终备受关注。自闭症是一组以社会交往障碍、言语和非言语交流障碍、狭窄兴趣与刻板行为为主要特征的发育障碍性疾病。患有自闭症的孩子往往会产生狭隘的兴趣
Nat Neuro：免疫细胞堵住了脑部毛细血管——阿尔兹海默症的罪魁祸首？
2019年2月14日讯 /生物谷BIOON /——通过发现阿尔兹海默症病人脑血流减少的罪魁祸首，来自康奈尔大学的生物工程师们也许找到了治疗这种疾病的新方法。图片来源：Nature Neuroscience你知道当你长时间蹲下并突然站起来后你会感到眩晕，这是因为大脑中的血流突然降低了大约30%。那么现在想象一下每天每分钟都生活在这种血流条件下会是什么感受？阿尔兹海默症患者就不得不考虑这个问题。数十年
FDA批准首款噬血细胞淋巴组织细胞增多症疗法
今日，Sobi和Novimmune SA公司联合宣布，美国FDA批准双方共同开发的干扰素γ（IFNγ）抗体Gamifant（emapalumab-lzsg）上市，用于治疗儿童或成年原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）患者。这些患者患有复发/难治性疾病，在接受常规HLH疗法后疾病继续恶化，或对常规疗法不耐受。Gamifant是FDA批准的首例针对HLH的疗法，这代表着治疗原发性HL
Translational Psychiatry：体外细胞培养有助于治疗精神分裂症
2018年12月3日 讯 /生物谷BIOON/ --最近发表在《转化精神病学》上的一项研究表明，通过体外培养精神分裂症等精神疾病患者的细胞，能够用于研究大脑神经连接异常的发生机制，有助于开发新的治疗方法。“这一研究结果非常重要，因为如果培养细胞的健康状况反映了人类大脑中相同细胞的健康状况，我们或许能够为研究精神障碍创造更好的模型，”该研究的资深作者Bruce M.说。Bruce 是McLean医院
武田抗体药物偶联物Adcetris提交周围T细胞淋巴瘤（PTCL）新适应症申请
2018年11月07日讯 /生物谷BIOON/ --西雅图遗传学公司（Seattle Genetics）与合作伙伴武田（Takeda）近日联合宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了抗体药物偶联物Adcetris（brentuximab vedotin）的一份补充生物制品许可（sBLA），申请批准Adcetris联合化疗用于CD30阳性周围T细胞淋巴瘤（PTCL，又名成熟T细胞淋巴瘤，MTC
减少血管并发症 诺华新型抗体在镰状细胞贫血症中显示前景
一项最新的研究显示，诺华公司药物crizanlizumab可以减少镰刀型细胞贫血症（SCD）患者的疼痛症状，这也为其提交新药申请提供了实践证据。日前，发表在《美国血液学杂志》上的第二阶段SUSTAIN研究数据的事后分析显示，SCD患者使用crizanlizumab治疗后，有35.8％未发生血管闭塞性危象（VOC），是安慰剂组的2倍以上（16.9％）。SUSTAIN研究中的所