打开APP

柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明

该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。

2025-02-24

多重基因敲除筛查的新工具

该研究通过优化“引导编辑”平台,展示了其在多重基因筛查中的巨大应用潜力。

2024-12-07

Immunity:抑制性共受体Lag3通过限制Myc依赖的代谢程序调节Treg细胞功能

这篇文章揭示了Lag3共受体调节Treg细胞免疫抑制功能的具体机制,Lag3通过PI3K-Akt信号通路抑制Myc的表达,当Lag3缺失后Myc表达升高并激活下游代谢基因的表达。

2024-11-19

Mol Cancer:肿瘤抑制因子LKB1/STK11的缺失可用于靶向癌症治疗

该研究揭示了lkb1缺陷肿瘤的关键代谢脆弱性,可用于靶向癌症治疗。

2024-09-28

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

谷氨酸棒杆菌全基因组规模筛选新型功能元件方面获进展

本研究作为生物铸造厂的应用场景之一,提供了新型功能元件筛选的系统策略。

2024-11-22

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

迄今最大规模人体研究发现,咖啡能促进特定肠道微生物生长,竟不是因为咖啡因

这项研究成果让我们对咖啡如何通过肠道微生物改善人体健康有了新的认知。

2024-12-29

APSB:淫羊藿苷通过抑制中性粒细胞胞外诱捕网助力尿路上皮癌治疗

淫羊藿苷(ICT)能够有效抑制中性粒细胞浸润和NET合成,从而显著减少肿瘤的扩散和进展。此外,ICT与抗PD-1免疫治疗的联合应用具有协同效应,这种联合策略在提升UCa患者治疗效果方面具有极大的潜力。

2024-09-23

中国科学家首次发现,抑制肝脏ALKBH5可同时降血糖、控血脂

首次发现,肝脏中的RNA结合蛋白兼RNA去甲基化酶ALKBH5,竟然能通过两种独立的方式同时调控糖代谢和脂代谢,是治疗2型糖尿病和代谢相关脂肪性肝病的潜在靶点

2025-03-04