罕见遗传性癫痫新药！美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮)：首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作的药物!
Ztalmy是一种GABAA受体正向变构调节剂，具有抗癫痫和抗焦虑活性。
2022-03-22
甘那酮罕见癫痫症三期临床成功
昨天美国生物技术公司Marinus宣布其神经甾体药物甘那酮（ganaxolone）在一个叫做CDKL5缺失症（CDD）的罕见癫痫病三期临床达到试验一级终点。这个叫做Marigold的 试验招募101位CDD患者，比较甘那酮与安慰剂对癫痫发病频率的影响。结果甘那酮28天观测期内比用药前的发病频率下降32%，而安慰剂只下降4%。但是这个试验错过了几个
2020-09-16