戈谢病基因疗法！美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格！
2020年02月16日讯 /生物谷BIOON/ --Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病（Gaucher disease，GD）患者的孤儿药资格认定（ODD）。此外，FDA还授予了PR001治疗
新一代溶瘤病毒！TG6002治疗肝转移结直肠癌I/IIa期临床完成首例患者给药，天士力拥有中国权利
2020年02月23日讯 /生物谷BIOON/ --天士力合作伙伴Transgene是一家设计和开发病毒免疫疗法治疗实体肿瘤的法国生物技术公司，利用病毒载体技术间接或直接杀死被感染的细胞或癌细胞。近日，该公司宣布，评估溶瘤病毒疗法TG6002治疗肝转移结直肠癌的I/IIa期临床研究已成功对首例患者进行了给药治疗。该研究目前正在英国开展，评估通过肝内动脉（IH
Science：一项针对狗的研究提示着基因疗法中使用的AAV病毒载体可能会导致癌症风险
2020年2月11日讯/生物谷BIOON/---正当基因疗法最终似乎不负人们之所望的时候，一项研究使得人们对病毒载体存有一种持久的担忧。许多研究工作都依赖于一种病毒载体将治疗性基因导入患者体内。这种病毒载体是腺相关病毒（AAV）的简化版本，被认为是安全的，这是因为它很少将它携带的人DNA片段整合到宿主细胞染色体中，然而一旦整合，它可能激活致癌基因。但是一项患
世卫组织：中国已分享新型冠状病毒基因序列信息
世界卫生组织12日宣布，已收到中国分享的从武汉不明原因病毒性肺炎病例中检测到的新型冠状病毒基因序列信息。世卫组织还表示，不建议对中国实施任何旅行或贸易限制。世卫组织在一份声明中说，12日已从中国国家卫生健康委员会获得更多有关武汉不明原因病毒性肺炎的详细信息，包括从病例中检测到的新型冠状病毒基因序列信息，这对其他国家开发特定诊断工具有重要意义。世卫
Science子刊：瘤内注射编码IL-7和IL-12的溶瘤病毒可增加免疫检查点抑制剂的抗肿瘤疗效
2020年1月18日讯/生物谷BIOON/---溶瘤病毒是一种能够杀死癌细胞的病毒。近年来，随着癌症领域朝着基于生物和免疫的方法对抗癌症的方向发展，溶瘤病毒受到了越来越多的关注。肿瘤微环境中的免疫状态是确定免疫疗法抗肿瘤有效性的关键指标。已有数据支持肿瘤浸润性淋巴细胞(TIL)的激活和增殖在提高利用免疫疗法给实体肿瘤患者带来的治疗益处中的作用。在一项新的研究
科学家将合成基因线路编程的溶瘤腺病毒应用于肿瘤免疫治疗
近日，清华大学等科研人员在Nature Communications上发表了题为“Oncolytic adenovirus programmed by synthetic gene circuit for cancer immunotherapy”的文章，利用合成基因线路对溶瘤病毒进行编程，提高了溶瘤病毒治疗的特异性，实现了免疫效应子的可控和局部表达，有望成为多种癌症的治疗
Small：非病毒基因疗法加速癌症研究
2019年10月24日讯 /生物谷BIOON /--墨尔本皇家理工大学（RMIT大学）的研究人员开发的非病毒生物基因传递方法在实验室测试中被证明是有效的，比标准的病毒方法更安全。基因疗法被广泛认为是癌症研究的下一个前沿领域，它包括在病人的细胞中引入新的基因，以取代导致疾病的缺失或功能失调的基因。图片来源：RMIT University由于细胞本身的特点导致细胞吸收基因或任何外来DNA物质的能力较差
戈谢病基因疗法！AVROBIO公司基于慢病毒的体外基因疗法AVR-RD-02获美国FDA孤儿药资格
2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --AVROBIO是一家临床阶段的基因治疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法AVR-RD-02治疗戈谢病（Gaucher disease）的孤儿药资格（ODD）。AVR-RD-02是由患者自身的造血干细胞组成，这些干细胞经过基因改造可表达葡萄糖脑苷脂酶（GCase），这种酶在戈谢病患者体内缺乏。目前，AVROBIO
创新系统延长基因电路寿命 有望最大化溶瘤细菌的抗癌效力
在过去二十年里，合成生物学家已经开发出复杂的基因电路来控制单个细胞的活动，但随着时间的推移，这种系统不可避免地会由于导致失控突变的进化选择压力而失去功能。现有解决方法包括将重组元件整合到宿主基因组中和使用质粒稳定元件，合成“杀伤开关”或合成氨基酸。虽然稳定元素可以延长作用时间，但是进化将不可避免地使稳定元素失效。近日，加州大学圣地亚哥分校的研究人员开发了一种可以让基因电路持续更长时间的新方法，他们