科学家发明了一种新的反义寡核苷酸治疗肌萎缩侧索硬化症
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进展迅速的神经退行性疾病，其特征是大脑和脊髓中的运动神经元选择性丢失，导致临床发作后5年内瘫痪和死亡。
2023-03-13
拜耳达罗他胺前列腺癌新适应症欧盟获批
III期ARASENS试验的阳性结果，该试验表明，在mHSPC患者中，与多西他赛和ADT相比，达罗他胺联合多西他赛和ADT显著降低死亡风险32.5%。
2023-03-07
中国国家药品监督管理局正式受理新可来®重度嗜酸粒细胞性哮喘适应症注册申请
美泊利珠单抗通过与IL-5结合，阻断IL-5与嗜酸粒细胞表面受体的结合，从而使血液中嗜酸粒细胞的数量降低并维持在正常水平。
2023-03-14
mRNA疗法再添新适应症，靶向胎盘，治疗孕妇先兆子痫
该研究开发了一个可电离脂质LNP平台，用于将mRNA传递到胎盘，并应用于使用VEGF mRNA介导的胎盘血管扩张。这些研究结果证明了LNP-mRNA平台作为蛋白质替代疗法治疗胎盘功能不全疾病的潜力。
2023-02-27
创新单片双药HIV治疗药物多伟托稳定转换适应症首张医保处方落地
多伟托稳定转换适应症首张医保处方在我院开出，这意味着更多处于不同治疗阶段的HIV感染者都有机会从创新疗法中获益，拥抱更有质量的简单生活。
2023-03-01
Nat Commun：科学家识别出男性不育症的新型遗传病因
来自俄勒冈健康与科学大学等机构的科学家们通过研究识别出了诱发NOA的新型遗传原因，相关研究结果或有望帮助改善对这种疾病的特征分析，且有望帮助指导未来的疗法策略和干预措施的制定。
2023-02-22
PNAS：突破血脑屏障，靶向致病RNA，治疗渐冻症和痴呆
这项研究首次证明，你可以开发穿越血脑屏障的分子，消除毒性的基因产物，并在渐冻症中证明了这一点。这可以成为治疗包括渐冻症、额颞叶痴呆、亨廷顿舞蹈症、肌肉萎缩症等神经系统疾病的通用方法。
2022-11-25
Nucleic Acids Res：选择性剪接机制或有望补偿特殊基因功能的缺失 有望帮助开发1型强直性肌营养不良症的新型疗法
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现，选择性剪接机制（alternative splicing）或有望补偿基因功能的缺失。
2023-03-02