Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的，DUX4激活了不同的肌毒途径。
成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)创新药！第一三共首创EZH1/EZH2双重抑制剂valemetostat日本申请上市!
valemetostat有潜力成为全球第一个获得监管批准的EZH1/EZH2双重抑制剂，用于治疗复发/难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)。
基石药业择捷美®治疗复发难治淋巴瘤注册性临床研究达到主要终点，拟递交新适应症上市申请
1月13日，港股创新药企基石药业（2616.HK）宣布其最新获批上市的PD-L1同类最优药物择捷美®（舒格利单抗注射液）治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的注册性临床研究（GEMSTONE-201）达到主要研究终点
Blood Cancer Discov：急性淋巴细胞白血病中的异常RNA剪接事件导致免疫治疗抵抗性
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院的研究人员发现编码表面抗原CD22的mRNA的异常剪接导致儿童B淋巴细胞白血病（B-ALL）中这种蛋白的下调，使恶性肿瘤细胞对靶向CD22的免疫疗法的效果产生抵抗性。这些发现可能让肿瘤学家对新患者进行筛查，看他们的白血病细胞是否含有选择性剪接的CD22 mRNA变体，从而揭示哪些患者可能对抗CD22疗法没有反应而需要其他的治疗方案。
Blood Cancer Discov：阻断γ干扰素有望降低CAR-T细胞的不良反应
在一项新的研究中，来自美国麻省总医院的研究人员开发出一种新的方法，它有潜力减少与嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法相关的严重不良反应。
Nature：缬氨酸在T细胞急性淋巴细胞白血病的癌症生长中起着关键作用
在一项新的研究中，来自美国纽约大学朗格尼健康中心的研究人员发现作为许多动物蛋白的分子构成单元（building block），一种称为缬氨酸的氨基酸在T细胞急性淋巴细胞白血病的癌症生长中起着关键作用。他们指出参与使用细胞中缬氨酸的基因在癌症T细胞中比正常T细胞更活跃。
Nat Commun：全面的多组学分析揭示慢性淋巴细胞白血病的不同致病性过程
2021年12月31日 讯 /生物谷BIOON/ --如今科学家们对慢性淋巴细胞白血病（CLL，chronic lymphocytic leukemia）的基因组图谱理解地越来越详细，这或许就对积累信息的背景提供了一定的挑战。近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Multi-platform profiling chara
中国三大癌症中心数据表明：三级淋巴结构是预后“潜力股”
肝癌是世界上第六大常见癌症，是全球第三大肿瘤死亡原因，全球约45%的肝癌都来源于我国。肝内胆管细胞癌（iCCA）是第二大原发性肝脏肿瘤（约占10%-15%），仅次于肝细胞肝癌。对于iCCA的治疗十分有限，手术治疗是iCCA唯一的潜在可治愈手段。但在手术后，iCCA有着很高的复发率，iCCA存在异质性，需要个体化的治疗方法，因此明确iC
美国FDA授予Skysona优先审查：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona可解决疾病根本病因，一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批，但因报销问题退出欧洲市场。
B细胞淋巴瘤(LBCL)新药！CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi二线治疗：疗效显著优于20年标准护理方案!
Breyanzi是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。