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基石药业宣布普吉华®RET突变甲状腺髓癌临床数据达预期  有望国内首个获批

仅仅几天后,港股上市的创新药企基石药业(2616.HK)公开宣布旗下选择性RET抑制剂普吉华®在另一适应症研究数据达预期。6月28日,基石药业宣布其选择性RET抑制剂普吉华®在晚期或转移性转染重排(RET)突变甲状腺髓样癌 (MTC)中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性。这是继今年3月在中国获批用于治疗既往接受过含铂化疗的R

2021-06-28

vutrisiran在美国进入审查:3个月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉变性伴多发性神经病!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生。

2021-06-30

NEJM:科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉变性的基因

2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性(Transthyretin amyloidosis)又称为ATTR淀粉样变性,其是一种威胁患者生命的疾病,主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白(TTR)在组织中逐渐积累,主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂,其主要通过降低血清中TTR的浓

2021-06-30

美国FDA授予渤健/卫材β淀粉蛋白原纤维抗体lecanemab突破性药物资格(BTD)!

今年6月,Aduhelm(β淀粉样蛋白抗体)获批,是第一种靶向和影响AD内在疾病病程的治疗方法。

2021-06-24

欧盟批准强生Darzalex(达雷妥尤单抗)皮下制剂:治疗轻链淀粉变性和多发性骨髓瘤!

Darzalex皮下制剂是第一个治疗AL淀粉样变性的药物。

2021-06-23

Sage/渤健zuranolone 3期临床成功:服药2周,迅速缓解抑郁症状!

zuranolone是一种口服神经活性类固醇(NAS)GABAA受体阳性变构调节剂(PAM)。

2021-06-16

那些感染新冠的孩子怎么了?中国科学家揭示新冠病毒与儿童体内微生物菌群关系

新冠病毒肆虐全球已有一年半的时间,随着人们对新冠病毒的深入了解,新冠病例的治愈康复率在不断提高,不过,其康复后的后遗症也应该受到重视。曾发表在 Nature 的一篇文献指出,多数COVID-19康复者面临着众多健康问题,新冠病毒不仅仅影响着呼吸道系统,还可能长期影响着神经系统、代谢系统、心血管系统、胃肠道系统、凝血调节、肌肉骨骼系统以及总体身体健康状况等。那

2021-06-12

ATVB:MicroRNAs或能以一种细胞类型特异性方式来促进机体动脉粥硬化的发生

2021年6月6日 讯 /生物谷BIOON/ --动脉粥样硬化大多数心血管疾病发病的根本原因,血管壁中与疾病进展相关的主要细胞类型是内皮细胞、平滑肌细胞和巨噬细胞;尽管其在动脉粥样硬化发生过程中所扮演的关键角色如今已经被研究人员广泛描述了,但基因表达改变背后的分子机制,研究人员并不清楚;日前,一篇发表在国际杂志Arteriosclerosis, Thromb

2021-06-06

SARS-CoV-2:与流感感染的病理生物学关键差异

2021年5月21日讯/某些炎症细胞因子表达会在重症COVID-19患者中上调。研究人员比较了COVID-19和流感的细胞因子,以确定对这些病原体炎症反应的区别特征及其与严重疾病的相关性。由于身体质量指数(BMI)升高是引起严重COVID-19的已知危险因素,我们研究了BMI与严重疾病相关细胞因子的相关性。

2021-05-24

美国FDA批准β淀粉蛋白抗体Aduhelm:近20年来第一个新药,同类中首个!

Aduhelm是第一种靶向和影响AD内在疾病病程的治疗方法。

2021-06-08