小激活RNA(saRNA)疗法！礼来与MiNA Therapeutics签署12.5亿美元协议，开发创新疗法!
saRNA是一种短的双链寡核苷酸，通过RNA激活机制发挥作用，其化学结构与siRNA类似，但作用结果却相反。
Science：揭示护卫CRISPR-Cas的全新毒素-抗毒素RNA系统
2020年，基于CRISPR-Cas9系统建立的基因组编辑技术获得“2020年度诺贝尔化学奖”。该生物技术起源于科学家对微生物中一种特殊的免疫系统（即CRISPR-Cas系统）的研究。CRISPR-Cas系统是在原核微生物（古菌和细菌）中广泛存在的抗病毒（噬菌体）免疫系统。宿主菌通过将入侵病毒的特定DNA序列插入其CRISPR结构中，可形成对该病毒的永久性“
Nucleic Acids Res：RNA结合蛋白RPS3通过转录后上调SIRT1参与肝癌的发生
2021年5月10日讯/生物谷BIOON/---北京大学科研团队在Nucleic Acid Res杂志上发表了题为“RNA-bindingprotein RPS3 contributes to hepatocarcinogenesis by post-transcriptionally up-regulatingSIRT1” RNA结合蛋白RPS3通过转录后上
Science：利用源自宿主细胞的非典型crRNA可实现Cas9的多重RNA检测
2021年5月4日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas免疫系统通过CRISPR RNA（crRNA）的引导降解外来遗传物质。crRNA作为间隔重复序列单元被编码在这种系统的CRISPR阵列中。每个crRNA通常由对CRISPR阵列转录而来的前体进行加工而成，然后与这种系统的Cas效应核酸酶合作，直接裂解靶核酸。在作为Cas9核酸酶和许多CRISP
RNA疗法离我们有多远？
39岁的卡洛斯在自己临近不惑之年的时候，患上遗传性转甲状腺素淀粉样变性病（hATTR）——一种由转甲状腺素的蛋白质的错误折叠引起的罕见疾病。这种由基因引起的遗传病会导致患者器官功能损伤，并最终导致患者死亡。在当时（2004年），诊断出这种疾病的患者存活时间最多只有15年，而有效的治疗方式只有器官移植。幸运的是，卡洛斯有机会参与了一项RNA疗法的临
Cell Rep：基于类器官的高通量RNA测序有助于寻找治疗结直肠癌的药物
大肠癌（CRC）是当今世界上确诊率最高的3种癌症之一，也是与癌症相关的发病率和死亡率的主要原因之一。尽管近年来癌症疗法在不断地发展，但针对晚期和转移性肠癌患者仍然缺乏有效的治疗方法，因此迫切需要基于药物的新型疗法。
Nat Commun：小RNA分子参与调节幽门螺旋杆菌对宿主环境的适应性
幽门螺杆菌的长期感染会引起胃癌。但是，人们对幽门螺杆菌适应胃环境的内在机制了解甚少。在最近发表在《Nature Communications》杂志上的一项研究中，来自日本大阪大学的Hitomi Mimuro揭示了这里，我们显示了一个幽门螺杆菌非编码RNA（HPnc4160，也称为IsoB或NikS）调节病原体对宿主环境的适应性以及细菌致癌蛋白的产生。
拟南芥RNA核糖甲基化修饰研究方面获进展
中国科学院生物物理研究所研究员叶克穷课题组、北京大学现代农学院博士王玉秋和中科院遗传与发育研究所研究员李家洋课题组合作在Nucleic Acids Research上发表了题为Profiling of RNA ribose methylation in Arabidopsis thaliana的论文。论文系统检测了模式植物拟南芥中多种RNA上的2'氧甲基化修
罗氏停止反义RNA疗法tominersen三期临床研究
为了应对亨廷顿氏病，罗氏早在2017年就与Ionis签署了一项专利许可协议，针对与亨廷顿舞蹈症有关蛋白的一种新的反义疗法。现在，在经历了早期的安全警示后，在数据委员会的命令下，罗氏宣布停止一项处于三期临床阶段的研究。罗氏表示，在独立数据委员会“根据调查疗法对研究参与者的潜在益处和风险状况提出建议”后，公司已经停止了针对亨廷顿蛋白和突变
PLoS Pathog：抗碳水化合物抗体2G12交叉中和HIV-1和H3N2病毒，有望作为对抗有包膜RNA病毒的通用抗体
2021年4月8日讯/生物谷BIOON/---从HIV-1感染者身上发现的广泛中和抗体（bnAb）有助于设计和开发HIV-1候选疫苗和药物。其中的许多抗体已经显示出对不同HIV-1毒株和亚型的显著效力和广度。其中的一类不寻常的bnAb是专门靶向HIV-1包膜糖蛋白（Env）上的聚糖屏障（glycan shield）的抗碳水化合物抗体。虽然HIV-1 Env上