Nat Commun：关键蛋白有助于肌肉萎缩症的治疗
2017年12月4日/生物谷BIOON/---最近，来自阿尔伯塔大学的研究者们发现了治疗“卢•格里格”氏症（一种神经性肌肉退化症）的潜在靶点。生物物理学家Michael Woodside利用单分子技术首次观察了SOD1（过氧化物歧化酶，即一种抗氧化剂，该蛋白的错误折叠会导致神经性肌肉退化）的折叠过程，他们发现这一过程比以往认为的要复杂的多。这些结果解释了蛋白质的错误折叠的偏好性，其与朊
在哺乳动物体内利用改造的CRISPR/Cas9治疗糖尿病、急性肾病和肌肉萎缩症
2017年12月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出CRISPR/Cas9基因组编辑技术的一种新版本，从而允许他们激活靶基因，同时不会导致DNA断裂，这就潜在地克服了利用基因编辑技术治疗人类疾病的一个重大的障碍。相关研究结果于2017年12月7日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“In Vivo Target Gene Activation vi
CATB治疗杜氏肌萎缩症（DMD）药物获临床II期阳性疗效，计划开展临床III期试验
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，CATB（Catabasis）报道，公司治疗杜氏肌萎缩症（DMD）药物edasalonexent在临床II期试验中获得阳性结果。该项临床试验名为MoveDMD，是一项开放标签的临床II期扩展试验。MoveDMD试验中，患者接受了24周和36周edasalonexent治疗。在所有关键的肌肉功能评估中，口服100毫克/公斤/天edasalon
治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准
日前，美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。FDA与9月19日宣布了这一决定，在经过了一年多的考虑和争论后，随着FDA不断地去平衡病人巨大的需要和临床资料的不足，如今他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物进行广泛的临床试验。
首个杜氏肌营养不良症新药获FDA加速批准
今日，业内传来重磅新闻——美国FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的新药 Exondys 51（eteplirsen）注射液，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这也是首个经FDA批准用于治疗该疾病的新药。▲DMD主要影响男性（
说你行你就行：FDA批准首款杜氏营养肌不良症（DMD）药物Eteplirsen
【新闻事件】：昨天FDA批准了首款DMD药物，SareptaTherapeutics的RNA药物Eteplirsen（商品名Exondys51），用于治疗DMD的一个亚型，即外显子51跳跃型（可从商品名看出），这类患者约占DMD的13%。Sarepta股票今天暴涨7
BioMarin价值6亿8千万美元杜氏肌营养不良症研究宣告失败
著名罕见疾病研究专家BioMarin公司最近在杜氏肌营养不良症药物研究领域遭受了巨大挫折。公司2014年底收购另一罕见病药物研发者Prosensa而获得的相关疗法drisapersen开发研究最终倒在了临床审批部门面前，如无意外，BioMarin公司已经承认这一研究的失败。
PTC杜氏营养肌不良症药物被拒，股票狂跌60%
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna（ataluren）被FDA拒绝受理，股票狂跌60%。
HMG：癌症药物或可治疗杜氏肌营养不良症
近日，一项刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的研究论文中，来自谢菲尔德大学的研究人员通过研究发现，一种用于治疗白血病的药物或可有效减缓杜氏肌营养不良症（DMD）的症状；杜氏肌营养不良症经常会影响男孩的健康，在英国这种疾病影响着大约2400名个体的健康，而当前并没有有效的疗法，而且很多病人一般都会在30岁之前死亡。