蛋白质修复疗法Translarna获批，治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童
2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）已根据罕见病程序批准Translarna（ataluren），用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。杜氏肌营养不良（DMD）主要影响男性，这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病，每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影
全球首个无质粒、非病毒CD19 CAR-T诞生
Applied DNA Sciences子公司LineaRx通过专有的非病毒、无质粒平台（non-viral， plasmid-free ；NVPF）在人类CAR-T细胞中实现抗CD19表达，开创新一代更快、更经济的细胞治疗药物。据该公司所知，这一开创性的事件首次表明人类T细胞利用可扩展PCR（聚合酶链式反应）制造工艺生产的线性DNA从基因构建体表达抗CD19 CAR。该公司将这一进展
Nat Immunol：糖竟然能够帮助治疗呼吸道疾病？
2019年4月2日 讯 /生物谷BIOON/ --根据曼彻斯特大学生物学家领导的一项新研究，限制/允许糖份的摄入有助于治疗一系列呼吸系统疾病。该小鼠研究揭示了细胞使用葡萄糖的能力如何帮助调节肺部炎症期间的免疫系统。他们的研究表明，阻断肺部的糖受体可以减轻哮喘，过敏和寄生虫感染等慢性疾病的炎症。另一方面，通过吸入糖溶液可以增强针对某些感染的免疫应答。（图片来源：www.pixabay.com）相关研
大量摄入含糖饮料或会增加人群过早死亡的风险！
2019年3月20日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Circulation上的研究报告中，来自哈佛大学的科学家们通过对美国人群进行研究发现，人们摄入的含糖饮料（SSBs）越多，其过早死亡的风险就越大，尤其是因心血管疾病导致的死亡，而因癌症所导致的死亡风险则较小，摄入含糖饮料导致的过早死亡风险在女性中尤为明显。图片来源：theconversation.com此外研究者还发现，
J Sex Res：新研究揭示为何年轻人更愿意接受无保护性行为
2019年3月20日 讯 /生物谷BIOON/ --根据发表在《Journal of Sex Research》杂志上的一项新研究，性别，性取向以及维持长久恋爱关系的愿望似乎会影响年轻人的冒险性行为。据研究人员所知，这是第一项直接比较异性恋男性，异性恋女性和男男性接触者（MSM）在与新性伴侣进行安全套决策方面的差异的研究。这些发现可能有助于解释为什么一些年轻人从事不安全的性行为，即使他们意识到性传
罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟批准，用于无VIII抑制剂群体
2019年03月15日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Hemlibra（emicizumab）作为一种常规预防性治疗药物，用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的重度A型血友病（先天性因子VIII缺乏，FVIII＜1%）成人及儿童患者，预防或降低出血事件的发生频率。此外，EC还批准了Hemlibra的多种给药方案（每周一次、每2周一次、每
新型糖工程化CD20单抗!ublituximab治疗复发型多发性硬化症(RMS)II期临床显强劲疗效
2019年3月4日讯 /生物谷BIOON/ --TG Therapeutics是一家致力于为B细胞介导性疾病患者开发创新疗法的生物制药公司。近日，该公司公布了ublituximab（TG-101）治疗复发型多发性硬化症（RMS）II期多中心临床研究的最终结果。这些数据已于近日在美国德克萨斯州举行的美国多发性硬化症治疗和研究委员会（ACTRIMS）年会上公布，详情点击：Final Results o
Stroke：更年期女性摄入低卡饮料可能会导致中风风险升高
2019年2月18日 讯 /生物谷BIOON/ --根据发表在美国心脏协会杂志上的一项研究，在绝经后的女性中，每天饮用多种减肥饮料会导致动脉阻塞，特别是小动脉引起中风的风险增加。这是首批研究饮用人工加糖饮料与特定类型卒中风险之间关系的研究之一，这些研究涉及一大群种族多样化的绝经后妇女。虽然这项研究确定了饮食与中风之间的关联，但它并不能证明因果关系，因为它是一项基于自我报告的关于饮食饮料消费的信息的
三合一无创产前DNA检测技术或将成为“防控出生缺陷”的重要技术
常规检测中，若想筛查出胎儿是否伴有13/18/21-三体综合征、致病CNVs（染色体微缺失/微重复综合征）、单基因病等三种异常，是需要三个独立的检测实验完成，这就意味着孕妇及其家庭将面临着高昂费用，同时还有漫长的时间等待。是否有一种技术可以同时对上述三种异常问题进行检测呢？安诺优达基因科技联合浙江大学医学院附属妇产科医院、南方医科大学南方医院等机构，采用目标区域捕获及创新性的一体化生信
淋巴瘤无化疗方案！新基年销百亿美元Revlimid(来那度胺)新适应症获美FDA优先审查
2019年02月27日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Revlimid（lenalidomide，来那度胺）的一份补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查。该sNDA申请批准Revlimid联合利妥昔单抗（R2方案）用于既往已接受治疗的滤泡性和边缘区淋巴瘤患者。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年6月