新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示:静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿,但治疗年长患者将面临挑战,因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
2023-05-25
Cell Stem Cell:建立新一代人类“类囊胚”,并探索母胎对话
该研究提出了一种强大的、可重复的、高效的方法,可以大规模地从原始的人造血干细胞中制造高保真的人类囊胚样结构。这一新优化的方案将促进人类囊胚的广泛使用,为人类囊胚提供一个可访问的、可动摇的、可扩展的、可
2023-10-07
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
2023-12-27
Nature:为什么环状RNA会是下一代重磅药物?
今年6月份,环状RNA领域融资最多的公司——Laronde,其核心研究项目——使用环状RNA表达GLP-1用于减肥,被曝光涉嫌数据造假。这一事件也引起了人们对于对于环状RNA潜力的怀疑。
2023-10-07
Polym Advan Technol:一种新型聚合物化合物可将质粒DNA高效导入漂浮的T细胞中,为构建新一代CAR-T细胞铺平道路
在一项新的研究中,来自日本东京都立大学的研究人员发现了一种新型聚合物,它能在嵌合抗原受体(CAR)T 细胞(CAR-T)疗法(一种治疗血癌的关键细胞疗法)中有效地将质粒 DNA 运送到 T 细胞中。重
2023-10-23
Science:下一代BTK降解剂有望治疗慢性淋巴细胞白血病
确诊为慢性淋巴细胞白血病的患者通常会接受称为 BTK 抑制剂的靶向药物治疗,这些药物可以缩小肿瘤、缓解症状并延长寿命。
2024-02-26