Nat Neurosci：心脏病药物地高辛或可有效治疗肌萎缩侧索硬化症
近日，一项刊登在国际杂志Nature Neuroscience上的研究论文中，来自华盛顿大学医学院的研究人员表示，一种用于治疗心力衰竭的药物地高辛或许可以治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
HMG：开发出可有效治疗脊髓性肌萎缩症的新型药物
有研究表明，每40个美国人就有1人是脊髓性肌萎缩易感基因的携带者，近日，来自密苏里大学的研究人员通过研究开发了一种新型化合物，其可以对患脊髓性肌萎缩的动物模型进行有效治疗。
G3：肌萎缩性侧索硬化症新治疗靶点
近日，俄勒冈卫生科学大学牙医学院研究人员发现，TDP-43蛋白质与ALS（肌萎缩性侧索硬化症）和其他神经退行性疾病密切相关，基因操纵该蛋白时会激活各种不同的分子途径。这一发现为治疗ALS和神经退行性疾病如阿尔茨海默氏症和帕金森氏提供了新思路。
:候选药物在小鼠模型中能够治疗脊髓性肌萎缩
2013年6月5日讯 /生物谷BIOON/--脊髓性肌萎缩（spinal muscular atrophy，SMA）是一种致死性的遗传疾病，会引起婴儿和幼儿的死亡。该病是由于脊髓中的运动神经元遭到破坏导致肌无力，多数情况下会引起呼吸障碍。SMA是由于维持运动神经元蛋白的量不充足造成的。但是现今没有好的治疗该病的方法。
Nature：两个新基因突变引发肌萎缩性脊髓侧索硬化症
2013年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，以圣裘德儿童研究医院为首实施完成的一项新研究发现，在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），也被称为卢伽雷氏病等有关的退行性疾病中，两个基因突变是导致神经细胞死亡主要原因。这两个基因突变发生导致细胞内的蛋白质异常积聚，这些蛋白质在正常RNA的功能起着至关重要的作用，也与癌症有关，包括尤文氏肉瘤，骨肿瘤。
Cell Rep：发现治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的新靶点
2012年9月2日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS， Amyotrophic lateral sclerosis）是一种对大脑神经元和脊髓（控制随意肌移动）极具破坏性的进行性疾病。近日，来自纽约大学医学院的研究者发现了一种可以明显减缓由于该疾病引发的躯体功能衰退的靶点，相关的研究成果已刊登在国际杂志Cell Reports上。
Nat & Nat Med：鉴别出影响肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者存活的关键基因
2012年8月27日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国麻省大学医学院（UMMS）的研究者通过研究发现了可以影响肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS，俗称为路格里克氏病）患者生存时间的关键基因，相关研究成果刊登在了8月26日的国际著名杂志Nature Medicine上，文章中，研究者描述了受体EphA4活性的缺失如何延长ALS患者的寿命...
PLoS Pathog：疟原虫钙转运蛋白成为抗疟疾潜在新靶点
2013年4月24日讯 /生物谷BIOON/--近日，科学家们发现疟疾寄生虫中的一种蛋白质对生存是必不可少的机制。他们相信识别这种蛋白质，接受了防止疟疾传染给人类的潜在新的治疗靶标。 研究人员发现蚊子中寄生虫有性繁殖阶段，寄生虫缺少负责控制细胞内钙转运的蛋白质。他们发现，钙转运蛋白负责保护这些阶段的寄生虫免受潜在致命浓度钙的影响。
PLoS ONE：遏制基因作用可改善肌萎缩
日本研究小组在利用小鼠进行的实验中发现，通过遏制一种基因的作用，能改善肌肉萎缩的症状。 德岛大学教授田中荣二率领的研究小组发现，myostatin基因会抑制骨骼肌的增加。于是他们利用ＲＮＡ干扰法，抑制该基因发挥作用。研究人员确认，经ＲＮＡ干扰法治疗，患肌肉萎缩症小鼠的颚部骨骼肌的肌肉量增加，咬力也得到增强。
：研究发现腓骨肌萎缩症疾病机制
2013年5月16日讯 /生物谷BIOON/--英国埃克塞特大学和苏黎世理工学院科学家发现常见神经系统疾病腓骨肌萎缩症的致病机制。 研究人员发现之前报道在线粒体上的蛋白也在过氧化物酶体中有表达，该蛋白或将这两种细胞器联系起来。 腓骨肌萎缩症是一种常见神经系统疾病，并且无法治愈。该疾病包括肌肉震颤，脚和腿的触觉丧失，严重的甚至引起呼吸，吞咽，语言困难，听觉，视觉丧失等。