揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
《自然·癌症》：华西医院团队破解癌症早期发展之谜，有望催生防癌新疗法
综上，该研究创建了两种新型mutp53荧光融合蛋白报告基因鼠，能可视化mutp53的分子功能，可在病理正常的组织中对早期癌前细胞进行特异性标记、追踪和靶向干预，为研究肿瘤早期演进过程铺平了道路。
Science：揭示蛋白激酶PIM1控制GBP1 蛋白活性机制，有望开发出针对传染病和癌症的新疗法
一种称为GPB1的蛋白能够攻击受感染细胞中的微生物。GBP1 在炎症过程中被激活，有可能攻击细胞膜并破坏它们。在一项新的研究中，来自英国伯明翰大学和弗朗西斯-克里克研究所等研究机构的研究人员发现了一种
再鼎医药超1.7亿美元引进的创新疗法拟纳入突破性治疗品种！
8月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症是：治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合阳性的晚
再鼎超1.7亿美元引进的创新疗法拟纳入突破性治疗品种
今日（8月22日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症是：治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合
第四军医大学研究者们揭示了调节ENO1-K17-LDHA轴是治疗银屑病的一种潜在的创新疗法
银屑病是一种慢性复发性自身免疫性皮肤病，以表皮过度增殖、真皮毛细血管扩张和炎性细胞浸润为特征。
过继性T细胞疗法新发现，有望成为晚期实体瘤的新疗法
本研究表明，经由肿瘤患者外周血制备个性化Neo-T过继转移治疗过程中，不同的清淋化疗剂量耐受性良好，安全可控。并且在无清淋化疗预处理情况下仍能够介导持久的肿瘤消退。
STTT：宣武医院宋伟宏团队盘点抗Aβ疗法的过去、现在和未来
说起β淀粉样蛋白，最近可谓是好消息连连，先是备受期待的Lecanemab（BAN2401）转为正式获批，然后就接着Donanemab的精彩3期临床研究结果，或许年底之前，我们就又能拥有第三款
Sci Transl Med：新型抗体疗法或能在临床前模型中预防肠道移植物抗宿主病的发生
来自麻省总医院等机构的科学家们通过进行一项临床前试验表明，一种实验性的抗体疗法在很大程度上能防止肠道中被称为移植物抗宿主疾病的骨髓转移并发症的发生，而不会引起机体广泛的免疫抑制反应。
针对NRG1融合实体瘤，HER2/3双抗一周内斩获两项突破性疗法认定
7月5日， Merus宣布美国FDA已授予公司HER2/3双抗zenocutuzumab（Zeno）突破性治疗认定（BTD），用于治疗此前接受过全身治疗的晚期不可切除或转移性NRG1融合（NRG1+）