鼻内给药CRISPR基因编辑系统，绕过血脑屏障，治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台，使用AAV9通过鼻内吸入给药，能够绕过血脑屏障，进入中枢神经系统（CNS），进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路，显著改善小鼠焦虑症状。这种C
行业洞察 | 当罗氏沉寂、AZ迸发、礼来超越强生，TOP20药企交出Big Pharma成长选规模or选创新的答案！
创新与企业规模站在对立面吗？到底何种策略才能使得创新与企业规模保持良性的平衡，并同时维持增长？TOP20药企的产品布局策略正在给出答案。
mRNA癌症疫苗+K药即将启动III期临床
6月5日，Moderna/默沙东联合公布了其共同开发的癌症疫苗mRNA-4157（V940）与Keytruda（帕博利珠单抗）联用作为高危黑色素瘤（III/IV 期）患者辅助疗法的IIb期KEYNOT
Nature子刊：最强减肥药替尔泊肽具有刺激胰岛素分泌的独特活性
这项研究表明，替尔泊肽是一种真正的双重受体激动剂，而不仅仅是一种超级GLP-1受体激动剂，这也验证了使用具有多重受体活性的单分子作为治疗代谢性疾病药物的巨大潜力。
颜宁最新论文：Nav1.7拮抗剂的结构映射，为止痛药开发奠定基础
在这项研究中，研究团队将已知的配体结合位点映射到Nav通道的解析结构上，并提出了一个字母编码的命名系统来描述这些三维空间中的可成药位点。
SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析
虽然SMA目前尚不能治愈，但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物，其直接导致的药物不良事件是极少的，因此其使用是安全的。而诺西那生纳可以有效降低儿童脊髓性肌萎缩症原发病及其相关并发疾病普通不良
单药 3CL 抑制剂（来瑞特韦）上市，III 期研究结果如何？
由广州医科大学附属第一医院、广州呼吸健康研究院、国家呼吸医学中心、国家呼吸系统疾病临床医学研究中心主办，广东众生睿创生物科技有限公司协办的《单药 3CL 抑制剂（来瑞特韦）上市后临床研究暨 2023
Nat Cardiovasc Res：科学家发现机体凝血的新型调节机制
来自维尔茨堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了，血小板糖蛋白GPV或许能作为机体止血和血栓形成的核心调节子，相关研究结果有望帮助开发新型的治疗性策略。
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。