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Nat Commun:在染色质中,TALEN的编辑效率是CRISPR-Cas9的5倍

2021年2月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国伊利诺伊大学香槟分校的研究人员利用单分子成像技术对基因组编辑工具CRISPR-Cas9和TALEN进行了比较。他们的实验显示,在基因组中紧密压缩的称为异染色质(heterochromatin)的部分,TALEN的编辑效率是CRISPR-Cas9的5倍。脆弱X综合征、镰状细胞贫血、β-地中

2021-02-04

基于CRISPR/Cas9的单细胞谱系追踪,揭示癌症种移植物转移的速率、途径和驱动因子

2021年1月25日讯/生物谷BIOON/---当癌症局限于身体的一个部位时,医生通常可以通过手术或其他疗法进行治疗。然而,大部分与癌症有关的死亡,是由于它的转移倾向,发送自己的种子,可能在全身生根。转移的确切时刻转瞬即逝,迷失在肿瘤中发生的数百万次分裂中。美国怀特黑德研究所成员Jonathan Weissman说,“这些事件通常是不可能实时监测的。”如今,

2021-01-25

美国FDA批准转基因猪,推进医疗用途的种移植

近日,美国FDA宣布,批准了United Therapeutics公司旗下Revivicor公司的一种有意改变基因组(intentional genomic alteration,IGA)的家猪——GalSafe猪上市。这种家猪改变旨在消除猪细胞表面表达的α-半乳糖。新闻稿指出,这是 FDA批准的首个可以同时用于人类食物消费和作为潜在疗法来源的IGA动物。据

2020-12-16

Fintepla(芬拉明口服液)获欧盟批准,治疗≥2岁Dravet综合征患者!

在全部3期研究中,Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。

2020-12-24

恒瑞医药唑帕利胶囊获批

首个国产PARP抑制剂!恒瑞医药氟唑帕利胶囊获批。12月14日,恒瑞医药的多腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)抑制剂氟唑帕利(受理号:CXHS1900033)获NMPA批准上市,这是首个国产PARP抑制剂药物。适应症为单药治疗既往经过二线及以上化疗的伴有BRCA1/2致病性或疑似致病性突变的复发性卵巢癌。此次获批意味着恒瑞将迎来又一款重磅药物。卵巢癌是病死率最

2020-12-15

研究揭示转座子在近着丝粒染色质区调控机制

异染色质是指基因组中用DAPI染色较深、相对不开放的区域。这类区域被认为是基因组中的“黑洞”。以往研究认为,异染色质的基因组通常处于沉默状态。随着转录组学测序技术的发展,研究发现异染色质并非一直保持沉默。基因组学研究发现,细胞间期异染色质的稳定可以保证基因组结构的稳定。分裂期的异染色质,尤其是位于着丝粒区域以及近着丝粒区域的异染色质,其稳定性可帮助遗传信息在

2020-11-21

恒瑞医药唑帕利胶囊及SHR3680片药物临床试验获NMPA批准

 恒瑞医药发布公告称,近日收到国家药监局核准签发的关于氟唑帕利胶囊及SHR3680片的《药物临床试验批准通知书》,并将于近期开展临床试验。具体情况如下:一、药品基本情况(一)氟唑帕利胶囊1、药物的基本情况药品名称:氟唑帕利胶囊剂型:胶囊剂申请事项:临床试验受理号:CXHL2000352、CXHL2000353、CXHL2000354审批结论:根据《

2020-10-21

Fintepla(芬拉明口服液)获欧盟CHMP推荐批准,治疗Dravet综合征!

在全部3期研究中,Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。

2020-10-19

有望用于临床种器官移植的“猪3.0”诞生

 由中国科研人员领衔的国际研究团队近日成功做出有望用于临床的异种器官移植雏形——“猪3.0”,具备去除猪内源性逆转录病毒及增强异种器官的免疫相容性两个特性。领衔该研究的杭州启函生物公司团队说,科研人员把CRISPR/Cas9基因敲除技术和转座子基因插入技术结合,修改了一批基因位点,培育出一种特别的猪,具有13个独立的基因修饰。研究者修改了猪与人之间

2020-09-23