新型异源双链寡核苷酸有效跨过血脑屏障，有潜力治疗一系列中枢神经系统疾病
2021年8月18日讯/生物谷BIOON/---反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）疗法有可能在基因水平上改善许多神经退行性疾病，抑制有害蛋白质或非编码RNA的产生。在此之前，在中枢神经系统（CNS）中实现足够浓度的ASO递送和全身给药是困难的。为了克服这一障碍。在一项新的研究中，来自日本东京医科牙科大学、武田制药公司
Green Chemistry：研究实现玫瑰精油等植物挥发性萜类的异源生物合成
植物挥发性萜类（Plant volatile terpenoids，PVTs）是鲜花、水果和蔬菜中风味/香味物质的主要组成成分。目前，PVTs类化合物超过1.8万种化合物被鉴定（图1）为单萜和倍半萜类化合物，在香精香料、医药化工、食品加工、农业等领域应用广泛。利用合成生物学技术创建“人工细胞工厂”进行玫瑰精油等PVTs的发酵法生产，是
JCO：CD19-CAR-T细胞治疗后的异基因造血干细胞移植可阻止相当一部分B-ALL患者出现疾病复发
2021年3月30日讯/生物谷BIOON/---嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）免疫疗法将患者自身的T细胞进行基因改造，使之更有效地杀死癌症。靶向CD19的CAR-T细胞（下称CD19-CAR-T）在儿童和青少年（children and young adult, CAYA）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者（下称CAYA B-ALL患者）中
研究发现异源二聚体介导心脏保护
近日，北京大学分子医学研究所肖瑞平教授课题组报道了β2肾上腺素受体（β2AR）介导心脏保护的新机制。他们发现，β2AR与5-HT2BR（五羟色胺受体2B亚型）形成异源二聚体，激活β2-AR的Gi-Akt信号通路，产生心脏保护作用。合作研发的小分子新药MNF能够显着促进β2AR与5-HT2BR的异源二聚化，为心脏保护提供新的候选药物。这项研究成果以
Nat Commun：在异染色质中，TALEN的编辑效率是CRISPR-Cas9的5倍
2021年2月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学香槟分校的研究人员利用单分子成像技术对基因组编辑工具CRISPR-Cas9和TALEN进行了比较。他们的实验显示，在基因组中紧密压缩的称为异染色质（heterochromatin）的部分，TALEN的编辑效率是CRISPR-Cas9的5倍。脆弱X综合征、镰状细胞贫血、β-地中
基于CRISPR/Cas9的单细胞谱系追踪，揭示癌症异种移植物转移的速率、途径和驱动因子
2021年1月25日讯/生物谷BIOON/---当癌症局限于身体的一个部位时，医生通常可以通过手术或其他疗法进行治疗。然而，大部分与癌症有关的死亡，是由于它的转移倾向，发送自己的种子，可能在全身生根。转移的确切时刻转瞬即逝，迷失在肿瘤中发生的数百万次分裂中。美国怀特黑德研究所成员Jonathan Weissman说，“这些事件通常是不可能实时监测的。”如今，
美国FDA批准转基因猪，推进医疗用途的异种移植
近日，美国FDA宣布，批准了United Therapeutics公司旗下Revivicor公司的一种有意改变基因组（intentional genomic alteration，IGA）的家猪——GalSafe猪上市。这种家猪改变旨在消除猪细胞表面表达的α-半乳糖。新闻稿指出，这是 FDA批准的首个可以同时用于人类食物消费和作为潜在疗法来源的IGA动物。据
研究揭示转座子在近着丝粒异染色质区调控机制
异染色质是指基因组中用DAPI染色较深、相对不开放的区域。这类区域被认为是基因组中的“黑洞”。以往研究认为，异染色质的基因组通常处于沉默状态。随着转录组学测序技术的发展，研究发现异染色质并非一直保持沉默。基因组学研究发现，细胞间期异染色质的稳定可以保证基因组结构的稳定。分裂期的异染色质，尤其是位于着丝粒区域以及近着丝粒区域的异染色质，其稳定性可帮助遗传信息在
有望用于临床异种器官移植的“猪3.0”诞生
由中国科研人员领衔的国际研究团队近日成功做出有望用于临床的异种器官移植雏形——“猪3.0”，具备去除猪内源性逆转录病毒及增强异种器官的免疫相容性两个特性。领衔该研究的杭州启函生物公司团队说，科研人员把CRISPR/Cas9基因敲除技术和转座子基因插入技术结合，修改了一批基因位点，培育出一种特别的猪，具有13个独立的基因修饰。研究者修改了猪与人之间