完全缓解率62% 急性髓系白血病创新疗法2期临床结果积极
近日，致力于开发控制基因表达的创新疗法的Syros Pharmaceuticals公司宣布，其选择性视黄酸受体α（RARa）激动剂SY-1425，与低甲基化剂azacitidine联合，在治疗新确诊的急性髓系白血病（AML）患者的2期临床试验中获得积极试验数据。在RARA生物标志物呈阳性的AML患者亚组中，62%的患者达到完全缓解（CR），82%的患者实现或维持不依赖输血的状态。该试验
Movement Disorder: 新研究确定与帕金森病发生有关的遗传标志
2019年9月27日 讯 /生物谷BIOON/ --巴塞罗那大学（UBNeuro）神经科学研究所等机构的研究人员最近确定了一组与帕金森氏病起点有关的遗传变异，相关结果发表在《Movement Disorders》杂志上，这将能够划定对新治疗靶标的研究范围，并可能对疾病的诊断产生影响。 这项研究由Maria JosepMartí教授等人领导完成，UBNeuro研究员NúriaMartín-
PNAS：帕金森病并不是一种朊病毒病，而是一种淀粉样变性病
2019年9月15日讯/生物谷BIOON/---帕金森病是一个日益严重的全球健康问题，影响着全球的老龄化人口。日本的人口老龄化速度超过地球上的任何其他人口，这一因素加快了该国对几种神经退行性疾病的研究。根据世界卫生组织（EHO）的数据，全球有1000多万人患有帕金森病。近年来，神经科学家一直在争论朊病毒样活性是否会损害帕金森病患者的大脑。然而，在一项新的研究中，在经过详尽分析后，日本研究人员报道没
降低坏胆固醇水平54% RNAi创新疗法闪耀欧洲心脏病学会年会
近日，The Medicines Company在2019欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布了其RNAi疗法inclisiran亮眼的详细数据。这是一项名为Orion-11的3期试验，共计纳入1617名患者。数据显示，当与他汀类药物联用时，inclisiran将坏胆固醇降低了54％！这一成绩与现有PCSK9抑制剂在几个关键性试验中取得的成果相当。一周前，该公司宣布这款PCSK9抑制剂在
新发现可能带来帕金森病新疗法
美国一项新研究发现，被视为帕金森病“元凶”之一的一种蛋白其实也发挥着修复DNA（脱氧核糖核酸）断裂损伤的关键功能，能帮助预防帕金森病患者的脑细胞死亡。基于此有可能设计出帕金森病等大脑疾病的新疗法。帕金森病患者的典型症状包括手脚震颤、动作迟缓等，目前的医疗手段只能缓解症状，不能阻止病情发展，也无法治愈疾病。长期以来，阿尔法-突触核蛋白在大脑中堆积成路易体团块，导致脑细胞死亡或
美国政府批准极端耐药结核病新疗法！
2019年8月17日讯 /生物谷BIOON /——美国食品和药物管理局批准了一种治疗极端形式的多重耐药结核病(TB)的药物疗法。接受这种治疗的广泛耐药结核病(XDR)感染者中，近90%在6个月的临床试验中痊愈。目前用于治疗XDR结核病的药物方案的成功率约为34%。其中一种名为pretomanid的药物是近50年来全球批准的第三种新型结核病药物。图片来源： Subhash Sharma Z
科学家在大脑中发现了帕金森病最早的根源！
2019年8月13日讯 /生物谷BIOON /——大约有100人的一种名为SNCA的基因发生了罕见的突变，这使他们几乎肯定会患上帕金森病。这使他们成为研究这种衰弱状态的根本原因的理想对象。这些人大多生活在希腊北部伯罗奔尼撒半岛，也有少数人生活在意大利的坎帕尼亚。很幸运的是，有14个人同意去伦敦旅行，这样研究人员就可以研究他们的大脑。全球有600多万人患有帕金森病；它是阿尔茨海默病之后第二常见的神经
研究人员揭示肠道感染与帕金森病关联体内关键证据
帕金森氏病（Parkinson氏病）是伴有运动障碍的神经退行性疾病，已被证实其与黑质内核团多巴胺能神经元缺失有关，但其具体发病机制仍有较多未知。目前已有研究发现，线粒体功能紊乱和炎症可能为其关键致病因素之一。2019年7月18日，Michel Desjardins课题组在Nature上发表题为Intestinal infection triggers Parkinson’s
利用人工智能开发2型糖尿病创新疗法 诺和诺德扩展合作
e-therapeutics公司宣布与诺和诺德（Novo Nordisk）公司达成协议，扩展在2型糖尿病领域的研发合作。此前，两家公司已经在使用e-therapeutics公司的网络驱动药物开发平台（Network-Driven Drug Discovery， NDD），在2型糖尿病领域发掘创新生物机制和治疗手段。e-therapeutics公司是一家利用网络生物学（Network）技术和in s
Nature：肠道感染竟能引发帕金森病产生？
2019年7月20日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自加拿大蒙特利尔大学和麦吉尔大学的研究人员证实在一种缺乏一个与人类帕金森病（Parkinson's disease, PD）相关的基因的小鼠模型中，肠道感染能够导致类似于这种疾病的病理特征。这一发现扩展了他们近期的一项指出帕金森病具有主要的免疫成分的研究，这为开发治疗这种疾病的策略提供了新的途径。相关研究结果于2019年7月17日