瘫痪患者的新希望！全球首例，日本批准诱导多能干细胞治疗脊髓损伤人体临床计划！前期动物实验已获得成功！
2019年2月18日，日本厚生劳动省（日本政府医疗技术主管部门）的专门会议批准了庆应大学使用ips细胞（诱导多能干细胞）治疗脊髓损伤的临床研究计划。这将成为全球首例向患者移植使用ips细胞（诱导多能干细胞）制成的神经干细胞，改善运动机能的临床研究。预计最早将于2019年夏季启动。这是诱导多能干细胞治疗技术继眼睛、心脏、脑部神经和血小板之后，实际向患者移植的再生医疗研究进一步的扩大。这对
5重难治骨髓瘤新希望！全球首个XPO1抑制剂selinexor在美国获批在即
2019年2月14日讯 /生物谷BIOON/ --Karyopharm Therapeutics是一家临床阶段的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤药物顾问委员会（ODAC）已计划在2019年2月26日召开会议，对该公司已提交的抗癌药selinexor新药申请（NDA）中的数据进行讨论。此次N
NASH治疗新希望：临床前候选化合物减少84%纤维化
1月21日，Breathtec Biomedical旗下控股子公司Nash Pharmaceuticals对外宣布，其用于非酒精性脂肪肝炎（NASH）治疗的先导化合物NP-160在最近完成的一项STAM？小鼠模型研究中显示出了重复性的积极结果。此外，化合物NP-135也被确定为另一个先导化合物。NP-135和NP-160都是经Nash公司筛选出用于新治疗用途的化合物之一，这两个化合物将
希望之城开展脑转移乳腺癌的CAR-T细胞疗法临床研究
从外网资讯获悉，希望之城的研究人员开展了一项首次人体临床试验，旨在评估CAR-T细胞疗法对发生脑转移的HER2阳性乳腺癌患者的治疗。目前患者招募正在进行中。希望之城脑肿瘤项目副主任及医学肿瘤学和治疗学研究副教授Jana Portnow医学博士表示，“对于患有乳腺癌的女性来说，肿瘤扩散至大脑是一个可怕的诊断信号，因为治疗选择很少。CAR-T细胞治疗或可对抗这种毁灭性的疾病。”Jana Portnow
5重难治骨髓瘤新希望！全球首个XPO1抑制剂selinexor在美欧进入监管审查
2019年1月17日讯 /生物谷BIOON/ --Karyopharm Therapeutics是一家临床阶段的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份上市许可申请（MAA），申请有条件批准新型口服SINE化合物selinexor，用于对5重难治性多发性骨髓瘤（MM）患者的治疗。该公司还宣布，
又一款干细胞疗法被FDA看好 有希望加速审批
近日，针对严重血红蛋白病的自体干细胞疗法CTX001获得了美国FDA的快速通道审评资格认定（Fast Track Designation），用于治疗镰状细胞病（SCD）。美国FDA的快速通道计划旨在促进药物的开发和加速审查，以治疗严重疾病以及满足未得到满足的医疗需求。快速通道主要针对新的或有潜力的、比现有疗法效果更好的疗法。获得FDA快速通道审评资质认定的药物可能有资格享受多种福利，包括与FDA更
拯救小胶质细胞、恢复能量 能否成为阿尔茨海默病新希望？
2018年是阿尔茨海默病药物开发又一个糟糕的年头。该年度出现了多项重大临床药物试验失败，也有行业分析师将阿尔茨海默症药物开发称为“一个无情的灾难区”。首先，让我们回顾一下这些重大失败：· 武田制药和Zinfandel公司对吡格列酮（pioglitazone）治疗阿尔茨海默病所致轻度认知障碍试验进行中期分析后，决定放弃这项为期五年的临床3期试验TOMORROW。· 勃林格殷格翰2018年
全球免疫肿瘤学（IO）新药研发概况：爆炸式增长、希望与挑战并存
2011年3月，百时美施贵宝肿瘤免疫疗法Yervoy（ipilimumab，易普利姆玛）获美国FDA批准治疗黑色素瘤，标志着癌症免疫治疗革命的开端，并在近年来逐渐改变了癌症护理的临床模式。从那时起，至今已有11种新的癌症免疫疗法获得批准，这些新疗法很快成为了多种类型癌症的临床标准护理，为众多癌症患者带来了新的希望。位于美国纽约的癌症研究所（Cancer Research I
现有药物组合为患者带来希望
靶向疗法给许多肺癌患者带来了临床益处。但对于部分患者而言，虽然一开始会出现靶向疗法带来的缓解，但随着治疗进展，肿瘤会变得耐药。近日，来自美国加州大学旧金山分校（UCSF）的研究者发现了一种让肺癌产生获得性耐药的机制，并据此设计出了新的组合疗法。这种疗法在临床前研究中展现出了良好的抗癌效果，有望给晚期肺癌患者带来新的希望。相关论文发表在《自然》子刊《Nature Medicine》上。肺癌是全球癌症
乙肝功能性治愈新希望！Vir/Alnylam新型乙肝RNAi疗法VIR-2218进入I/II期临床开发
2018年11月27日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam与美国加州初创生物技术公司Vir近日联合宣布启动一项I/II期临床研究（NCT03672188），评估一种新的实验性RNAi药物VIR-2218治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。VIR-2218首个人体给药研究的启动，也标志着Alnylam公司ESC+GalNAc共轭递送平台的首次临床应用。VIR-2218