Karyopharm首创XPO1抑制剂selinexor遭遇安全质疑，股价暴跌
2019年02月27日/生物谷BIOON/--Karyopharm Therapeutics是一家临床阶段的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。目前，该公司靶向抗癌药selinexor的新药申请（NDA）正在接受美国FDA的优先审查，处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年4月6日。该NDA旨在申请FDA加速批准selinexor与地
生酮饮食真的安全吗？科学家们发现这种饮食方式或存在严重的健康风险！
2019年2月26日 讯 /生物谷BIOON/ --生酮饮食（keto diet）是一种高脂肪、适度水平蛋白质及极低碳水化合物的饮食计划，作为2019年的热门饮食趋势，其可能会超过史前饮食（Paleo Diet）和Whole30饮食法。生酮饮食这种饮食方法要求减少主要食物种类，比如谷物、豆类和奶制品等，有时候还会减少某些营养丰富的蔬菜，但这一想法的目的是让身体从燃烧碳水化合物的模式切换到燃烧脂肪，
BI/礼来公布利格列汀长期心血管安全结果：非劣效格列美脲
2月14日，勃林格殷格翰制药和礼来公司宣布，二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂Tradjenta（linagliptin，利格列汀）临床3期心血管结局研究CAROLINA达到了主要研究终点，该研究的主要终点定义为利格列汀相较于格列美脲在2型糖尿病患者第一次出现心血管死亡、非致命性心肌梗死或非致命性中风（3P-MACE）时的非劣效性。CAROLINA是唯一一项针对DPP-4抑制剂心血管结
《细胞》：关闭NRAS的“开关” 新疗法有望治疗25%黑色素瘤患者
黑色素瘤是皮肤癌症中最致命的类型之一，而且它对传统化疗很容易产生抗性。大约25%的黑色素瘤是由于在NRAS基因上的致癌突变造成的。因此，NRAS也成为吸引人的医疗靶点。然而，尽管经过了数十年的科学研究，有效靶向NRAS的疗法还未能问世。日前在科学期刊《细胞》上发表的一篇科学论文中，波士顿大学医学院（Boston University School of Medicine）的崔儒涛教授课
让CRISPR系统更安全 研究人员为Cas9蛋白装上开关
日前，包括CRISPR基因编辑系统的先驱之一Jennifer Dounda教授在内的加州大学伯克利分校的研究团队，在《细胞》杂志上发表了一篇科学论文，在这项研究中，研究人员在CRISPR基因编辑系统使用的“剪刀”Cas9蛋白上装上了一个安全开关，让它只能在特定组织中才能产生活性。这一安全措施进一步增强了CRISPR基因编辑系统的安全性。CRISPR基因编辑系统自问世以来，在科学研究和医
CAR-T疗法相关毒性管理不容忽视，更可控的“安全开关”CAR-T有望破局
近年来，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法凭借出色的临床数据可谓是博足眼球，给研究人员带来了极大的振奋。随着有效性和安全性的提高，当前CAR-T细胞疗法的开发已逐渐步入正轨。但是，细胞因子释放综合征（CRS）和CAR-T相关性脑病综合征（神经毒性）等与CAR-T疗法相关的不良反应仍然是不可忽视的安全因素，具有显著的发病率，并且妨碍CAR-T疗法的广泛使用。据报道，严重CRS和脑水肿可引起治疗相关
药品安全追溯体系建设理论与实践研讨会在沪召开
1月9日，“药品安全追溯系统建设理论与实践研讨会”在上海召开。来自国家药品监督管理局信息中心、全国医药技术市场协会、PSM药品安全追溯项目组、制药工业企业、医药供应链企业、医疗机构、IT企业等相关单位领导参加本次研讨会，共议药品安全追溯体系建设方向，研究追溯体系建设过程机构间的协作方式，并通过学习国际药品安全追溯的经验，探讨我国当前药品安全追溯体系建设的方案。本次研讨会由中国医药商业协会、中国化学
最新研究证实胎盘间充质干细胞治疗安全有效！
近年来，间充质干细胞是干细胞疗法中最为活跃的一种，全球获批上市的干细胞治疗产品中大半数属于间充质干细胞。同时，间充质干细胞治疗正被应用在多种疾病的临床研究中，包括骨关节炎、糖尿病、心脏病等常见疾病以及早衰症、渐冻症、帕金森等罕见病的临床研究中。胎盘作为间充质干细胞的稳定来源，越来越多的疾病治疗研究采用了胎盘来源的间充质干细胞。很多人开始关心胎盘间充质干细胞治疗是不是安全的？它带来的治疗
胎盘干细胞治疗安全吗？这两篇论文了解一下
近年来，间充质干细胞是干细胞疗法中最为活跃的一种，全球获批上市的干细胞治疗产品中大半数属于间充质干细胞。同时，间充质干细胞治疗正被应用在多种疾病的临床研究中，包括骨关节炎、糖尿病、心脏病等常见疾病以及早衰症、渐冻症、帕金森等罕见病的临床研究中。胎盘作为间充质干细胞的稳定来源，越来越多的疾病治疗研究采用了胎盘来源的间充质干细胞。很多人开始关心胎盘间充质干细胞治疗是不是安全的？它带来的治疗效果是什么？
Cell：给Cas9一个开启开关，从而更好地控制CRISPR基因编辑
2019年1月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员利用一种称为循环排列（circular permutation）的技术，构建出一套称为Cas9-CP的新型Cas9变体，这将简化Cas9融合蛋白的设计，使得它们能够用于除了简单的DNA切割之外的多种应用，比如碱基编辑和表观遗传修饰。相关研究结果发表在2019年1月10日的Cell期刊上，论文标题为“