世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿是科学突破还是噱头？
2018年11月27日/生物谷BIOON/---2018年11月26日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿---一对双胞胎女性婴儿---在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，引发千层浪。有部分科学家支持贺建奎的研
罕见病新药！美国FDA授予CUTX-101（铜组氨酸）治疗铜代谢异常疾病的快速通道地位
2018年7月4日讯 /生物谷BIOON/ --Cyprium Therapeutics是美国生物技术公司Fortress Biotech旗下公司，专注于开发创新的疗法用于铜代谢紊乱疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CUTX-101（铜组氨酸注射液）治疗还未表现出显著临床进展的典型Menkes氏综合征（MD）的快速通道地位。MD又称卷发综合征，这是一种由铜转运蛋白A
PLoS Med：新型基因评分可以预测婴儿患1型糖尿病的风险！
2018年4月7日讯 /生物谷BIOON /——根据一项由德国亥姆霍兹慕尼黑中心Anette Ziegler及其同事最新发表在《PLOS Medicine》上的研究，一种新的1型糖尿病基因得分可用于鉴定出具有1型糖尿病前风险的婴儿，可以用于选择婴儿参加1型糖尿病预防实验。图片来源：University of Michigan School for Environment and Sustainab
研究发现有效预防和治疗胱氨酸尿症引起的肾结石的新药
胱氨酸尿症是一种可以导致致痛及损伤性肾结石反复发作的遗传疾病，而一项新研究表明常见的膳食补充剂alpha-硫辛酸可以防止胱氨酸尿症小鼠形成结石。这项研究已经引发来自巴克研究所和加州大学旧金山分校（UCSF）的研究人员在相关病人身上开启早期临床试验研究。
新技术试管婴儿“躲过”遗传病
借助多重退火环状循环扩增法以及新一代基因组测序技术，研究团队成功选出利用体外受精得到的一个染色体正常且不携带该致病基因的胚胎并移植。2014年9月19日，世界首例借助这项技术出生的宝宝在北医三院诞生。
首次“功能性治愈”艾滋病婴儿
新华社洛杉矶3月3日电 美国研究人员3日报告说，他们通过抗逆转录病毒疗法实现了首次“功能性治愈”艾滋病病毒婴儿感染者。 美国约翰斯·霍普金斯儿童医疗中心、密西西比大学等机构的研究人员3日在美国亚特兰大举行的“2013年逆转录病毒与机会性感染大会”上报告说，他们在两年前选取一名通过母婴传播感染艾滋病病毒的女婴为治疗对象。在该婴儿出生30小时后，研究人员对其进行组合式抗逆转录病毒治疗。
突破性艾滋病新药：三名携带HIV婴儿被治愈
英国《每日邮报》网站7月1日发表题为《3名携带HIV病毒的婴儿在出生几小时后接种突破性疫苗终被治愈》的报道称，3名在出生仅几小时后就接受一种突破性新药治疗的婴儿被宣布不再携带艾滋病病毒(HIV)。还有一名婴儿在接
治愈婴儿艾滋病策略的研究
研究人员对一名出生30小时的患儿使用鸡尾酒疗法对其进行治疗，在该患儿18个月大的时候停止用药。在停止用药很长一段时间内，该患儿的HIV检测信号均为阴性结果。
Science：王晓晨等揭示半胱胺如何缓解胱氨酸贮积症的症状
2012年7月20日，北京生命科学研究所王晓晨实验室在《Science》杂志发表题为“LAAT-1 Is the Lysosomal Lysine/Arginine Transporter That Maintains Amino Acid Homeostasis”的文章。
Cancer Res：富含半胱氨酸蛋白CCN6调节乳腺癌转移
在乳腺癌中，CCN6是一种细胞外基质蛋白，在疾病早期其表达是下降的，因此认为CCN6能发挥肿瘤抑制功能。然而，无论其作用还是在乳腺癌转移中作用机制都是未知的。 骨形态发生蛋白（BMPs）构成TGF-β超家族的配体，是诱导上皮间质转化（EMT）、细胞的侵袭和转移的多功能细胞因子。