Sci Transl Med：基因治疗成功治疗遗传性失明
先天性失明的基因治疗已经向前迈进了另一步，因为研究人员进一步改善了三个以前只治疗一只眼的成人患者的视力。在他们的其他眼睛接受同样的治疗后，病人在昏暗的光线中变得更能看见，其中两个还能够在弱光条件下跨越障碍。没有不利作用出现。 不是首次治疗也不是重复治疗激发了一项免疫反应，这种免疫反应取消了插入基因的益处，正如在其他疾病基因治疗人类试验中已出现的那样。
2012-11-18
Nat Gene：揭示引发早期失明的关键基因
近日，来自费城儿童医院都研究机构的研究者发现了一种新的基因，该基因可以促使常见的先天性利伯氏黑蒙（LCA）-一种非常罕见，极具破坏力的早期失明。新的LCA基因名为NMNAT1，发现该基因对于将来治疗失明患者无疑是一大惊喜。相关研究成果刊登在国际著名杂志Nature Genetics上。 LCA是一种遗传性的视网膜退行性疾病，在婴儿期便开始发病时的婴儿的视力下降。
2012-11-18
JEB:科学家将蝌蚪眼睛植入尾部治疗失明
北京时间3月4日消息，据国外媒体报道，从古到今，在孩子看来，妈妈的后脑勺上长着眼睛，因为他们无论背着妈妈做什么，妈妈似乎都知道。但如今，“后脑勺长眼睛”的事儿有望变成现实。科学家有史以来第一次证明，将眼睛植入到蝌蚪的尾部，眼睛仍然可以看东西。 这些研究人员把这一研究结果用“令人震惊”来形容。塔夫斯大学艺术与科学学院的生物学家指出，这一重大发现有众多深远影响，尤其对再生医学领域具有重要意义。
2013-03-06